Селуметиниб теперь может применяться у взрослых пациентов с плексиформными нейрофибромами при нейрофиброматозе 1‑го типа
Фото: Fahroni/FOTODOM/Shutterstock
Препарат селуметиниб компании AstraZeneca одобрен Министерством здравоохранения РФ в качестве монотерапии для лечения симптоматических неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа (НФ1). Ранее препарат был показан для применения только среди детей от 3 лет с НФ1 для лечения симптоматических неоперабельных ПН.
Министерство вынесло решение, основываясь на положительных результатах рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования III фазы КОМЕТ для оценки эффективности и безопасности селуметиниба у взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа и симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами.
В результате исследования селуметиниб продемонстрировал статистически и клинически значимую частоту объективного ответа по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с неоперабельными симптоматическими ПН (20% против 5% к циклу 16; p=0,01). У 66% пациентов наблюдалось уменьшение объема ПН (≥10% и <20%) по сравнению с исходным уровнем или частичный ответ ПН (≥20%). Результаты по безопасности согласуются с известным профилем безопасности селуметиниба. Исследование подтвердило эффективность и безопасность препарата.
Нейрофиброматоз 1-го типа — орфанное заболевание, возникающее из-за мутации в гене NF1, который отвечает за подавление опухолевых процессов. Пациенты с НФ1 имеют повышенный риск развития злокачественных и доброкачественных новообразований, их продолжительность жизни примерно на 10–15 лет меньше, чем в общей популяции. Заболевание может поражать практически все системы органов, включая кожу, опорно-двигательный аппарат, сердечно-сосудистую, эндокринную и другие. Осложнения НФ1 могут негативно повлиять на социализацию пациентов, приводя к инвалидизации, возникновению когнитивных нарушений, серьезных косметических дефектов, жизнеугрожающих состояний.
Эпидемиологические исследования показывают, что распространенность заболевания варьирует от 1 случая на 3 тыс. человек до 1 случая на 6 тыс. человек. Частота встречаемости заболевания при рождении — от 1 на 2558 до 1 на 3333 новорожденных. В России не проводились масштабные статистические исследования в отношении НФ1. Исходя из данных о рождаемости в России, ежегодно в стране появляется на свет около 530 детей с нейрофиброматозом 1-го типа.
Плексиформная нейрофиброма — доброкачественная опухоль из оболочек периферических нервов, встречается у 30–50% пациентов с НФ1. Большинство из ПН — врожденные. ПН могут иметь любую локализацию, за исключением головного и спинного мозга. Данная опухоль — нетипичный гистологический вариант нейрофибромы, характеризуется крупными размерами, имеет тенденцию к диффузному росту с вовлечением нервных узлов, сплетений и ветвей, часто выходя за пределы эпиневрия (оболочка вокруг пучков нервных волокон периферических нервов) в окружающие ткани. Размер и локализация ПН определяют тяжесть клинических проявлений.
