Сеченовский Университет и «Р-Фарм» получили грант на создание прототипа CRISPR-препарата от гепатита В

Российская наука делает решающий шаг на пути к полному излечению хронического гепатита В. Сеченовский Университет в стратегическом партнерстве с фармацевтической компанией «Р-Фарм» получил целевой грант от Российского научного фонда на производство инновационного препарата, базирующегося на технологии генного редактирования, сообщает РИА Новости.

Новый этап: создание опытно-промышленного прототипа

Финансирование от Российского научного фонда позволит консорциуму ученых и фармацевтов совершить важнейший технологический скачок: перейти от успешной лабораторной разработки к созданию полноценного опытно-промышленного прототипа лекарственного средства. Его главная цель — направленное удаление вируса гепатита В из инфицированных клеток печени с помощью специальных наночастиц с комплексами CRISPR-Cas9.

Принцип действия нового препарата кардинально отличается от всего, что существует на рынке, так как он направлен на абсолютное удаление вирусного генома. Как пояснили в пресс-службе:

Масштабирование этой технологии и создание производственной платформы станут важной вехой для обеспечения фармацевтического суверенитета страны.

Успешное получение гранта и готовность проекта к промышленному масштабированию опираются на мощный научный базис. Как ранее подробно освещал отраслевой портал ФАРМПРОМ, исследователи Лаборатории генетических технологий Сеченовского Университета совершили глобальный прорыв, представив первую в мире высокоэффективную систему доставки CRISPR-комплексов.

Долгие годы главной проблемой применения генных «ножниц» в медицине оставалась доставка: иммунитет человека воспринимал терапевтические вирусы-носители как угрозу и оперативно их уничтожал. Российские специалисты потратили около 10 лет, чтобы обойти этот барьер, создав уникальную систему «биокамуфляжа» на основе биоразлагаемых наночастиц.

Как отмечалось в материалах ФАРМПРОМ, отечественная разработка обладает беспрецедентными характеристиками:

• Иммунная невидимость: В составе наночастиц нет чужеродных вирусных белков, поэтому иммунитет их не атакует, что позволяет вводить лекарство многократно.
• Тотальное проникновение: Частицы успешно проникают в 90–95% инфицированных клеток печени, при этом всего одна наночастица содержит до 250 копий генных «ножниц», обеспечивая гарантированное уничтожение вируса.
• Безопасность: Выполнив свою задачу по редактированию генома, components препарата растворяются и бесследно выводятся из печени за 20–24 часа.

Шанс на полное излечение

Исторически хронический гепатит В считался «вечной» болезнью: доступные сегодня препараты могут лишь на время заблокировать размножение вируса, требуя от пациента пожизненного приема медикаментов. Как только терапия прерывается, инфекция неотвратимо возвращается. Инновация Сеченовского Университета и «Р-Фарм» не «усыпляет» вирус, а полностью вырезает его резервуар из клеток организма. Поддержка Российского научного фонда открывает прямой путь к созданию реального препарата, который в перспективе избавит миллионы людей от тяжелого заболевания.