Sanofi представила результаты исследования препарата против болезни Помпе

Sanofi представила успешные результаты испытаний препарата Nexviazyme, предназначенного для лечения болезни Помпе. Средство было одобрено в США в августе прошлого года.

В ходе испытаний COMET 100 ранее не получавших лечения пациентов с LOPD были рандомизированы для получения 20 мг/кг Nexviazyme или 20 мг/кг алглюкозидазы альфа в качестве внутривенной инфузии каждые две недели в течение 49 недель. В дальнейшем пациенты, первоначально получавшие Nexviazyme, продолжили лечение, а пациенты, получавшие алглюкозидазу альфа, перешли на Nexviazyme в дозировке 20 мг/кг.

Данные III фазы продемонстрировали, что после почти двухлетнего лечения Nexviazyme страдающие болезнью Помпе продемонстрировали устойчивый эффект от лечения. Также фиксировалась стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, связанного с дыханием и дистанцией ходьбы.

Что касается Mini-COMET II, то все участники исследования после 97 недель терапии продемонстрировали стабилизацию или улучшение двигательных функций. В этой группе оценивались 22 пациента, принимавшие препарат в разных дозировках.

В августе прошлого года препарат был одобрен американским регулятором FDA.