Родители детей с эпилептической энцефалопатией просят вернуть доступ к американскому препарату

О возникшей проблеме на своей странице во «ВКонтакте» сообщил в том числе кандидат в депутаты Заксобрания Санкт-Петербурга и Госдумы Никита Сорокин. По его словам, в настоящее время на обращения родителей отреагировали только в аппарате уполномоченного по правам ребенка, там активно ищут возможность помочь.

Препарат ganaxolone разработан Marinus Pharmaceuticals и предназначен для лечения детей с эпилептической энцефалопатией, вызванной мутациями в гене CDKL5. Американская компания проводила КИ своего препарата на территории России, за счет этого у нуждающихся детей был к нему доступ. Однако после завершения КИ в Marinus заявили, что готовы возобновить поставки препарата только если родители получат разрешение на ввоз лекарства в Россию, а также предоставят решения врачебных консилиумов, подтверждающие необходимость приема их детьми именно американского препарата. С получением необходимых документов от медучреждений проблем не возникло, но разрешение на ввоз незарегистрированного препарата правительство пока так и не выдало.

Сейчас детям вынужденно снижают дозировку, чтобы растянуть остатки препарата на как можно больший период времени. Однако из-за снижения дозы двое детей уже умерли.

В Минздраве на момент публикации новости не ответили на запрос Vademecum о том, поступали ли в ведомство обращения с просьбой зарегистрировать препарат ganaxolone и какие дальнейшие шаги будут предприняты для решения вопроса доступности американского лекарства. В компании Marinus на запрос издания с просьбой подтвердить возобновление поставок препарата в случае получения родителями разрешения на его ввоз в Россию также не ответили.

В ноябре 2021 года премьер-министр Михаил Мишустин поручил Московскому эндокринному заводу обеспечить ввоз 5 тысяч упаковок не зарегистрированного в России препарата Petnidan (этосуксимид) от немецкой Desitin Arzneimittel GmbH для лечения детей с эпилепсией. Ранее родители таких пациентов жаловались на отсутствие в российских аптеках входящего в перечень ЖНВЛП противоэпилептического препарата на основе этосуксимида (Суксилеп).