Рисдипламу предоставлено приоритетное рассмотрение FDA для лечения детей с предсимптомами СМА

Международная компания Roche объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило приоритетное рассмотрение дополнительной заявки на новый лекарственный препарат (sNDA) для использования рисдиплама при лечении детей в возрасте до 2-х месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) до появления симптомов. Подача заявки sNDA включает в себя промежуточные данные исследования RAINBOWFISH, которое показывает, что большинство детей с предсимптомным течением, получавших лечение препаратом рисдиплам, достигли ключевых этапов, таких как сидение, стояние, ходьба, и сохранили способность глотать после 12 месяцев терапии.

Первоначальные промежуточные данные испытания RAINBOWFISH, представленные на виртуальном конгрессе World Muscle Society (WMS) 2021, продемонстрировали, что из детей, включенных в промежуточный анализ эффективности, все (5/5) сохранили способность глотать и могли питаться исключительно перорально после 12 месяцев лечения. 80% (4/5) из принимавших рисдиплам в течение как минимум 12 месяцев достигли рубежей, таких как самостоятельное стояние и ходьба. Все участники (n=5) достигли показателей двигательного развития по шкале HINE-2 в отношении контроля головы, сидения в вертикальном положении, перекатывания и ползания после 12 месяцев лечения рисдипламом.

Ни у одного из детей, получавших препарат, в период промежуточного анализа безопасности (n=12) не было зарегистрировано ни одного серьезного побочного эффекта, связанного с лечением.

Последние результаты исследования RAINBOWFISH будут представлены на клинической научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2022 года.

Roche возглавляет клиническую разработку рисдиплама в рамках сотрудничества с фондом СМА и фармацевтической компанией PTC Therapeutics.