Результаты II фазы клинического испытания ЛС Amigal для лечения болезни Фабри

Американская биофармацевтическая компания Amicus Therapeutics Inc. завершила II фазу клинического испытания ЛС Amigal (TM) (migalastat hydrochloride) для лечения болезни Фабри. С нобря 2007 г. ЛС разрабатывается совместно с Shire Human Genetic Therapies, подразделением американской компании Shire plc. В 4 открытых многонациональных испытаниях II фазы приняли участие 18 мужчин и 9 женщин в возрасте от 17 до 65 лет. В ходе исследования оценивалась фармакодинамика ЛС, влияние на уровень фермента альфа-галактозидазы А, а также гликолипида — 3 в цитоплазме и лизосомах клеток. 26 пациентов после курса основного лечения, добровольно продолжили дальнейшее лечение. В настоящее время 21 человек продолжает лечение Amigal, из них 8 – более года и 4 – около 2 лет. ЛС хорошо переносилось пациентами, серьезных побочных действий не отмечалось. У 24 человек повысился уровень альфа-галактозидазы А, у пациентов с наиболее высоким уровнем этого фермента снизился уровень гликолипида – 3 в моче и в почечных биоптатах.