Американская биофармацевтическая компания Amicus Therapeutics Inc. завершила II фазу клинического испытания ЛС Amigal (TM) (migalastat hydrochloride) для лечения болезни Фабри. С нобря 2007 г. ЛС разрабатывается совместно с Shire Human Genetic Therapies, подразделением американской компании Shire plc. В 4 открытых многонациональных испытаниях II фазы приняли участие 18 мужчин и 9 женщин в возрасте от 17 до 65 лет. В ходе исследования оценивалась фармакодинамика ЛС, влияние на уровень фермента альфа-галактозидазы А, а также гликолипида — 3 в цитоплазме и лизосомах клеток. 26 пациентов после курса основного лечения, добровольно продолжили дальнейшее лечение. В настоящее время 21 человек продолжает лечение Amigal, из них 8 – более года и 4 – около 2 лет. ЛС хорошо переносилось пациентами, серьезных побочных действий не отмечалось. У 24 человек повысился уровень альфа-галактозидазы А, у пациентов с наиболее высоким уровнем этого фермента снизился уровень гликолипида – 3 в моче и в почечных биоптатах.
