Regenxbio сообщает о достижении основной цели исследования новой генной терапии

Regenxbio объявила о достижении основной цели исследования III фазы по изучению препарата RGX-202, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Однако акции компании упали на 15% на предварительных торгах.

Компания сообщила о высокой переносимости препарата. В 2027 году компания планирует подать заявку на регистрацию препарата по ускоренной процедуре.

Микродистрофин представляет собой сокращенный вариант дистрофина — белка, обеспечивающего защиту мышечных волокон. Мышечная дистрофия Дюшенна характеризуется критической нехваткой или отсутствием дистрофина.

Аналитики с Уолл-стрит следят за данными, касающимися профиля безопасности RGX-202, который может стать преимуществом препарата по сравнению с конкурентами, одобренными Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). В ноябре FDA приняло решение внести в инструкцию по медицинскому применению генотерапевтического препарата Elevidys от Sarepta наиболее серьезное предупреждение о безопасности, касающееся риска токсического воздействия на печень.