Редактирование генома улучшило зрение крыс с пигментной дистрофией сетчатки

Используя технологию направленного редактирования генома CRISPR/Cas9, ученым удалось вернуть зрение крысам с пигментной дистрофией сетчатки. Это заболевание является одной из распространенных причин слепоты у людей. Эффективные методы лечения этой болезни в настоящее время отсутствуют.

Напомним, что технология редактирования CRISPR/Cas9 широко используется в последнее время. Китайские исследователи уже начали применять ее для редактирования геномов нежизнеспособных человеческих эмбрионов, а британские ученые в настоящее время ждут разрешения на проведение подобных экспериментов.

Специалисты из Медицинского центра Седарс-Синай (Cedars-Sinai Medical Centre) показали, что использование CRISPR/Cas9 позволило существенно улучшить зрение грызунов. Клайв Свендсен (Clive Svendsen) и его коллеги смогли удалить поврежденный ген, мутация в котором вызывала дегенерацию фоторецепторов. Зрение улучшилось после единичной инъекции, с помощью которой животным были введены компоненты системы CRISPR/Cas9.

Исследователи не исключают, что таким образом можно будет справиться с пигментной дистрофией сетчатки у людей, однако пока они планируют продолжать эксперименты на крысах.