Р-Фарм и Сеченовский Университет создадут CRISPR-технологию для полного излечения от гепатита B

Проект российской фармкомпании Р-Фарм и Сеченовского Университета по созданию производственной платформы для лечения хронического гепатита B на основе технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 стал победителем конкурса грантов РНФ памяти академика Евгения Велихова. Конкурс проводился по поручению президента и был направлен на разработку новых технологических решений в области биоэкономики для фармацевтики и здравоохранения.

Разработка предполагает создание масштабируемой платформы для упаковки комплексов CRISPR-Cas9, нацеленных на вирус гепатита B, в мембранные наночастицы. Это позволит осуществлять системную доставку генетических редакторов in vivo для полной элиминации вируса.

CRISPR-Cas9 — это технология таргетного редактирования генома, известная также как «молекулярные ножницы». Она основана на действии белка-нуклеазы Cas9, который разрезает ДНК. Система направляет Cas9 точно к тому участку генома, где необходимо внести изменения.

По словам представителей Р-Фарм, в одну наночастицу можно загрузить до 200 копий комплекса (против 20–60 у аналогов), что повышает эффективность. Препарат будет обладать сниженной нецелевой активностью и повышенной специфичностью к инфицированным клеткам печени. Терапия предполагает однократное введение, что может снизить стоимость курса.

«Редактирование генома сегодня — одна из самых динамичных областей мирового биотеха. Мы движемся в этом направлении с нуля, замыкая полный цикл: разрабатываем собственный конструкт CRISPR-Cas9 и параллельно создаем промышленно масштабируемую систему доставки этих частиц в клетку. Сквозных проектов такого уровня в мире единицы, а в России это первый опыт построения платформы полного цикла», — пояснил Владимир Андрианов, директор по работе с партнерами Р-Фарм.

Грант РНФ обеспечит финансирование перехода от лабораторной разработки к опытно-промышленному прототипу. В компании отмечают, что платформа позволяет при смене мишени сохранять базовую конструкцию, перенастраивая только направляющий компонент, что открывает путь к персонализированным протоколам терапии. В России это первый опыт создания платформы полного цикла для редактирования генома.