Препарат Takeda от рака крови провалился на III фазе испытаний

Японская фармкомпания Takeda объявила, что препарат pevonedistat от лейкемии провалился в III фазе испытаний. Средство не смогло обеспечить пациентам «бессобытийную выживаемость», под которой подразумевается защита от смерти или ухудшение тяжести заболевания.

Японская биофармацевтическая кампания Takeda объявила о том, что кандидатный препарат от лейкемии pevonedistat не смог достичь основной конечной точки в III фазе испытаний. Кампания пишет о том, что исследование III фазы PANTHER, в котором изучалась эффективность pevonedistat в сочетании с azacitidine в качестве терапии первой линии для различных типов лейкемии, не дало значительных результатов с точки зрения бессобытийной выживаемоси (EFS).

В исследовании комбинация изучалась как средство против хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ), миелодиспластических синдромов (МДС) и острого миелоидного лейкоза с низкими бластами (ОМЛ). Цель состояла в том, чтобы определить, можно ли будет значительно улучшить бессобытийную выживаемость при использовании комбинации препаратов по сравнению с одним только azacitidine. Исследователи определили «событие» как трансформацию в ОМЛ или смерть у пациентов с МДС или ХММЛ высокого риска и смерть у пациентов, которые уже имели ОМЛ.

Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) — это редкий тип рака, который встречается у четырех человек в США на миллион в год, это примерно 1100 случаев ежегодно. Он развивается в кроветворных клетках костного мозга, а затем проникает в кровь и может влиять на любую клетку в любой части тела. Примерно 9 из 10 случаев ХММЛ возникают у людей в возрасте 60 лет и старше, причем чаще у мужчин, чем у женщин.

Статистические данные по миелодиспластическим синдромам (МДС) в США еще не собраны, хотя, по оценкам исследователей, количество случаев заболевания составляет около 10 тыс. в год. МДС возникает, когда кроветворные клетки в костном мозге отклоняются от нормы. Этот тип рака обычно наблюдается после 50 лет, а после этого возраста риск появления болезни увеличивается. Чаще всего встречается у людей старше 70 лет.

На острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) приходится около 1% всех случаев рака в США, от него страдают 20 тыс. человек всех возрастов. Это второй по распространенности тип лейкемии, который обнаруживают у детей и взрослых.

Pevonedistat представляет собой ингибитор NEDD8-активирующего фермента (NAE), который приводит к гибели раковых клеток за счет остановки гомеостаза белка. Его безопасность и эффективность еще предстоит установить.