Препарат от спинальной мышечной атрофии зарегистрировали в России

Регистрация «Золгенсма» упростит доступ к этому препарату для пациентов, которые буквально не выживут без него. Спинальная мышечная атрофия— это тяжелое заболевание, которое проявляется у маленьких детей, без лечения они часто не доживают до двух лет. СМА поражает двигательные нейроны спинного мозга, постепенно отнимая у ребенка возможность двигаться и даже дышать. 

От СМА есть совсем немного лекарств. Одно из них «Спинраза» стала настоящим прорывом в 2016 году. Одна инъекция стоит 8 миллионов рублей. В первый год необходимо шесть инъекций, затем пациенту пожизненно нужно каждый год по одной. 

«Золгенсма», несмотря на огромную стоимость, имеет преимущество. Этот препарат нужно вводить всего 1 раз за жизнь. Важно успеть, пока ребенку не исполнилось 2 года. Раньше родителям таких детей приходилось доставать это лекарство полулегальными способами, но после регистрации он станет доступен для маленьких пациентов. Однако первые 2-6 месяцев, пока препарат пройдет все этапы регистрации, он может быть менее доступным. 

«По опыту препаратов от спинальной мышечной атрофии, примерно в эти сроки компании-производители укладывались. На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — сказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.