Препарат от спинальной мышечной атрофии зарегистрировали в России

Лекарство «Золгенсма» для лечение спинальной мышечной атрофии, редкого смертельного наследственного заболевания, зарегистрировали в России. Этот препарат считается самым доростоящим в мире: одна инъекция стоит 150 миллионов рублей.

«Справочник врача» провел опрос специалистов об эффективности информационной кампании по прививкам

Для тех, кто часть зимы проводит на морях или только что вернулся из отпуска, этот текст может оказаться весьма кстати

Это самое дорогое лекарство в мире

Можно ли вернуться к занятиям, если абонемент в фитнес-клуб уже покрылся пылью? Специалисты говорят, что нет ничего невозможного.

Более 70% медиков плохо спят во время пандемии, а также страдают от хронического стресса, депрессии и тревожности

Ненадежные доклинические испытания могут помешать разработке лекарств

Автор:

медицинский редактор Сотскова Мария

1
минута

Регистрация «Золгенсма» упростит доступ к этому препарату для пациентов, которые буквально не выживут без него. Спинальная мышечная атрофия— это тяжелое заболевание, которое проявляется у маленьких детей, без лечения они часто не доживают до двух лет. СМА поражает двигательные нейроны спинного мозга, постепенно отнимая у ребенка возможность двигаться и даже дышать.

От СМА есть совсем немного лекарств. Одно из них «Спинраза» стала настоящим прорывом в 2016 году. Одна инъекция стоит 8 миллионов рублей. В первый год необходимо шесть инъекций, затем пациенту пожизненно нужно каждый год по одной.

«Золгенсма», несмотря на огромную стоимость, имеет преимущество. Этот препарат нужно вводить всего 1 раз за жизнь. Важно успеть, пока ребенку не исполнилось 2 года. Раньше родителям таких детей приходилось доставать это лекарство полулегальными способами, но после регистрации он станет доступен для маленьких пациентов. Однако первые 2-6 месяцев, пока препарат пройдет все этапы регистрации, он может быть менее доступным.

«По опыту препаратов от спинальной мышечной атрофии, примерно в эти сроки компании-производители укладывались. На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — сказала глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.