Препарат от Biohaven для лечения СМА не достиг цели исследования

Компания Biohaven заявила, что с помощью экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) не удалось значительно улучшить двигательную функцию у пациентов исследования III фазы. В результате этого акции конкурирующей компании Scholar Rock, занимающейся разработкой аналогичного препарата, выросли на 31%.

СМА занимает первое место в мире среди генетических причин младенческой смертности. При данном заболевании в результате поражения клеток спинного мозга развивается прогрессирующая мышечная слабость, поражающая в том числе мышцы, отвечающие за глотание и дыхание.

Талдефгробеп альфа оказывает ингибирующее действие в отношении миостатина и активина — белков, ограничивающих рост скелетных мышц и способствующих накоплению жировой массы.

В прошлом месяце Scholar Rock сообщила, что препарат ее разработки способствовал значительному улучшению показателей двигательной функции у неходячих пациентов с СМА.

В исследовании Biohaven принимали участие как ходячие, так и неходячие пациенты (269 человек) в возрасте от 4–21 года. Результаты показали отсутствие статистически значимых различий в показателях двигательной функции между пациентами, получавшими исследуемый препарат, плацебо или стандартное лечение.

Однако, по данным компании, талдефгробеп альфа способствовал снижению общей массы жировой ткани при количественном увеличении мышечной массы и плотности костной ткани по сравнению с плацебо и стандартным лечением.