Препарат для генной терапии кожного заболевания зарегистрирован в США
Управление США по санитарному контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрило первый в своей категории препарат для генной терапии производства компании Krystal Biotech Inc для наружного применения с целью лечения кожного заболевания. На фоне этой новости акции компании выросли в цене на 7 % вечером того же дня.
Буллезный эпидермолиз — редкое дистрофическое кожное заболевание. У пациентов наблюдаются открытые поражения кожи, в связи с которыми развиваются кожные инфекции, а также присутствует повышенный риск потери зрения, образования рубцов и рака кожи. Большинство пациентов с буллезным эпидермолизом не доживают до 30 лет.
Генеральный директор Krystal Biotech Криш Кришнан еще до принятия решения FDA сообщил Reuters, что появление препарата Vyjuvek в продаже в США ожидается в третьем квартале 2023 года.
Препарат производства компании Krystal одобрен для применения у пациентов в возрасте от 6 месяцев как с доминантной, так и с рецессивной формой заболевания, и это первый такой препарат в США.
Решение FDA было основано на данных исследования I и II фаз, в то время как по результатам исследования III фазы применение Vyjuvek приводило к полному заживлению ран у приблизительно 65 % пациентов (в группе плацебо оно наблюдалось лишь у 21,6 % пациентов).
