Предложена новая система доставки генной терапии в клетку

Доктор Дэвид Лю (David Liu) и его коллеги из Гарвардской медицинской школы разработали методику, позволяющую вводить в клетки белки, способные вносить изменения в геном. Для доставки белков использовались положительно заряженные катионные липиды.

Авторы сообщили, что предложенная ими технология была успешно протестирована не только на культурах клеток, но и на животных. Ученые смогли модифицировать гены в волосковидных клетках, находящихся во внутреннем ухе мышей. Повреждение этих клеток, связанное как с внешними, так и с генетическими причинами, приводит к потере слуха.

Разработанная исследователями система оказалась гораздо эффективнее других механизмов доставки. Использованные ими катионные липиды были заряжены положительно и могли связываться с нуклеиновыми кислотами, заряженными отрицательно. Все это приводило к образованию липосом, с помощью которых и происходила доставка содержимого внутрь клетки.

С помощью тех же катионных липидов, авторы смогли ввести в клетки не только нуклеиновые кислоты, но и белки, которые были заряжены отрицательно. Исследователи отмечают, что эффективность этой системы доставки оказалась почти в 1000 раз выше, чем более распространенный подход с использованием положительно заряженных пептидов или белков.

Ученые отмечают, что использование белков для внесения изменений в геном, предпочтительнее, чем применение ДНК для тех же целей. Они считают, что новая система доставки в будущем может найти широкое применение в клинической практике и поможет при борьбе с заболеваниями, сложно поддающимися лечению.