Портфельная компания RBV Capital приступила к клиническим исследованиям генной терапии на основе оптогенетики
Уникальный метод генной терапии на основе оптогенетики открывает новые пути в борьбе с ранее неизлечимыми заболеваниями.
Пигментный ретинит – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Существующие препараты только замедляют процесс потери зрения, но не предотвращают его. На сегодняшний день пигментным ретинитом в России страдают около 50 000 человек и 100 000 человек в СНГ.
«Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми», – заявил Шон Айнсворт (Sean Ainsworth), генеральный директор RetroSense.
RetroSense Terapeutics – частная биофармацевтическая компания, разрабатывающая препарат для улучшения качества жизни людей, страдающих от пигментного ретинита и возрастной макулодистрофии. В 2015 году венчурный фонд RBV Capital совместно с пулом международных инвесторов BlueWater Angels, ЕxSight Capital и Santen Pharmaceutical Co., Ltd., одной из ведущих фармацевтических компаний в области офтальмологии, инвестировали в компанию RetroSense Terapeutics $6 млн долларов США в В-раунде инвестирования. Общая сумма инвестиций, полученных компанией в двух раундах достигла $13 млн.
Начало клинических испытаний стало результатом многолетних исследований и сотрудничества ведущих университетов и специалистов, включая разработчиков технологии профессора Жуо-Хуа Пана (Zhuo-Hua Pan) и профессора Ричарда Масланда (Richard Masland). Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. В первой фазе исследования безопасности и переносимости препарата RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в 2 этапа. На первом этапе пациентам вводится три уровня доз RTS-001. На втором этапе эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.
Американская Администрация по контролю за качеством пищи и лекарств (FDA) в 2014 году предоставила RetroSense Therapeutics специальный статус Orphan Drug designation и разрешение на разработку и проведение клинических испытаний RTS-001 для лечения пигментного ретинита, от которого в США страдает около 100 тысяч человек.
