Первый пациент с болезнью Фабри начал получать лечение препаратом российского производства

В компании уточнили, что в феврале этого года на рынок выпущена первая партия препарата «Фабагал» (агалсидаза бета), произведенная в России по полному циклу, включая субстанцию. Проект по локализации орфанного препарата — от биосинтеза субстанции на основе клеточной линии до производства готовой лекарственной формы — был реализован совместно с НИЦЭМ им. Н. Ф. Гамалеи. 

Это первый случай в истории российской медицины, когда препарат для лечения редкой болезни был полностью воссоздан в нашей стране. Его применение позволит обеспечить терапией почти в два раза больше пациентов благодаря более низкой цене.

Болезнь Фабри — редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы, что приводит к накоплению липидов в клетках и поражению жизненно важных органов. Без своевременной терапии пациенты сталкиваются с тяжелыми осложнениями, включая сердечно-сосудистые заболевания, почечную недостаточность и инсульты. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 лет¹.

«Фабагал» не новый препарат, он применяется в мировой клинической практике более 10 лет. В России он был зарегистрирован в 2023 году². Его вывод на российский рынок позволил снизить стоимость терапии на 40% по сравнению с ценой препарата с аналогичным действующим веществом.

«Очень важно, чтобы пациенты имели постоянный доступ к лечению, от которого зависит их жизнь. Появление орфанного отечественного препарата, в особенности его производство по полному циклу, — это дополнительные гарантии доступности терапии для всех российских пациентов, которые в ней нуждаются», — отметил Юрий Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов.