Вторник, 24 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Пациент умер после генной терапии компании Sarepta Therapeutics

19.03.2025
в Новости медицины и фармации

Подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), которую разработала американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics, сообщившая об этом в пресс-релизе.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность. В Sarepta не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за препарата.

Отмечается, что незадолго до инцидента у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию (ЦМВ), которая могла негативно сказаться на состоянии печени. Компания собирает все данные, планируя обновить инструкцию по применению препарата.

Это первый случай смерти, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли всего около 800 человек, в их числе как участники клинических испытаний, так и те, кто приобрел препарат уже после его выхода на рынок.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в прошлом году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит 3,2 млн долл. Регуляторы других стран пока не вынесли решение по ней.

Напомним, что в ходе III фазы клинического испытания Embark препарат не выполнил главный критерий эффективности — улучшение моторных функций, которое оценивали с помощью шкалы Северной звезды (NSAA). Все же Sarepta уверяла в наличии «клинически значимых» результатов и представила в этом году обновленные данные, согласно которым пациенты, принимавшие генную терапию, набрали на 2,34—2,88 балла (из всего 34 по NSAA) больше, чем испытуемые из группы плацебо.

В основе Elevidys лежит терапевтический ген, производящий микродистрофин — укороченную версию белка дистрофина, отсутствие или недостаточный синтез которого вызывает мышечную слабость и ведет к болезни Дюшенна. Для доставки генетического материала в организм используется аденоассоциированный вирус (AAV), который, однако, известен токсическим воздействием на печень.

В мае прошлого года попечительский совет фонда «Круг добра» сообщил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД.

Ранее острая печеночная недостаточность наблюдалась после «Золгенсмы» (онасемноген абепарвовек) — генной терапии компании Novartis, предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии. В декабре 2021 года ее зарегистрировали в России, а в июле 2022 года официально ввели в гражданский оборот.

Подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), которую разработала американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics, сообщившая об этом в пресс-релизе.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность. В Sarepta не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за препарата.

Отмечается, что незадолго до инцидента у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию (ЦМВ), которая могла негативно сказаться на состоянии печени. Компания собирает все данные, планируя обновить инструкцию по применению препарата.

Это первый случай смерти, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли всего около 800 человек, в их числе как участники клинических испытаний, так и те, кто приобрел препарат уже после его выхода на рынок.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в прошлом году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит 3,2 млн долл. Регуляторы других стран пока не вынесли решение по ней.

Напомним, что в ходе III фазы клинического испытания Embark препарат не выполнил главный критерий эффективности — улучшение моторных функций, которое оценивали с помощью шкалы Северной звезды (NSAA). Все же Sarepta уверяла в наличии «клинически значимых» результатов и представила в этом году обновленные данные, согласно которым пациенты, принимавшие генную терапию, набрали на 2,34—2,88 балла (из всего 34 по NSAA) больше, чем испытуемые из группы плацебо.

В основе Elevidys лежит терапевтический ген, производящий микродистрофин — укороченную версию белка дистрофина, отсутствие или недостаточный синтез которого вызывает мышечную слабость и ведет к болезни Дюшенна. Для доставки генетического материала в организм используется аденоассоциированный вирус (AAV), который, однако, известен токсическим воздействием на печень.

В мае прошлого года попечительский совет фонда «Круг добра» сообщил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД.

Ранее острая печеночная недостаточность наблюдалась после «Золгенсмы» (онасемноген абепарвовек) — генной терапии компании Novartis, предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии. В декабре 2021 года ее зарегистрировали в России, а в июле 2022 года официально ввели в гражданский оборот.

Пред.

ВОЗ: сокращение финансирования ставит под угрозу реализацию программ вакцинации

След.

В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

СвязанныеСообщения

Часть производителя Мирамистина отошла структуре и партнеру Харитонина
Новости медицины и фармации

Часть производителя Мирамистина отошла структуре и партнеру Харитонина

24.06.2025
Президент подписал закон о запрете вывесок на иностранных языках
Новости медицины и фармации

Президент подписал закон о запрете вывесок на иностранных языках

24.06.2025
В России появится венчурный фонд на 150 млн рублей для ИИ-решений в области здравоохранения
Новости медицины и фармации

В России появится венчурный фонд на 150 млн рублей для ИИ-решений в области здравоохранения

24.06.2025
След.
В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Proximal 1st Metatarsal Osteotomy featuring the LPS Opening Wedg Proximal 1st Metatarsal Osteotomy featuring the LPS Opening Wedg 342 ₽
  • Принципы и патогенетическое обоснование локальной инъекционной п Принципы и патогенетическое обоснование локальной инъекционной п 684 ₽
  • Audiovisueller Kurs in Histopathologie Audiovisueller Kurs in Histopathologie 342 ₽
  • Understanding the Human Body — 2 — Respiratory system Understanding the Human Body - 2 - Respiratory system 342 ₽

Товары

  • Rehabilitation Books Rehabilitation Books 684 ₽
  • Clinical Cardiology Made Ridiculously Simple 2004 Clinical Cardiology Made Ridiculously Simple 2004 342 ₽
  • Магниторезонансная томография в нейрохирургии Магниторезонансная томография в нейрохирургии 479 ₽
  • Соединительнотканный массаж Соединительнотканный массаж 342 ₽
  • Cancer Warrior Cancer Warrior 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Часть производителя Мирамистина отошла структуре и партнеру Харитонина
  • Президент подписал закон о запрете вывесок на иностранных языках
  • В России появится венчурный фонд на 150 млн рублей для ИИ-решений в области здравоохранения
  • ФФОМС предложил 12 критериев для мониторинга качества работы СМО
  • «Озон Фармацевтика» привлекла 2,8 млрд руб. по итогам SPO
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version