Воскресенье, 1 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Пациент умер после генной терапии компании Sarepta Therapeutics

19.03.2025
в Новости медицины и фармации

Подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), которую разработала американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics, сообщившая об этом в пресс-релизе.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность. В Sarepta не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за препарата.

Отмечается, что незадолго до инцидента у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию (ЦМВ), которая могла негативно сказаться на состоянии печени. Компания собирает все данные, планируя обновить инструкцию по применению препарата.

Это первый случай смерти, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли всего около 800 человек, в их числе как участники клинических испытаний, так и те, кто приобрел препарат уже после его выхода на рынок.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в прошлом году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит 3,2 млн долл. Регуляторы других стран пока не вынесли решение по ней.

Напомним, что в ходе III фазы клинического испытания Embark препарат не выполнил главный критерий эффективности — улучшение моторных функций, которое оценивали с помощью шкалы Северной звезды (NSAA). Все же Sarepta уверяла в наличии «клинически значимых» результатов и представила в этом году обновленные данные, согласно которым пациенты, принимавшие генную терапию, набрали на 2,34—2,88 балла (из всего 34 по NSAA) больше, чем испытуемые из группы плацебо.

В основе Elevidys лежит терапевтический ген, производящий микродистрофин — укороченную версию белка дистрофина, отсутствие или недостаточный синтез которого вызывает мышечную слабость и ведет к болезни Дюшенна. Для доставки генетического материала в организм используется аденоассоциированный вирус (AAV), который, однако, известен токсическим воздействием на печень.

В мае прошлого года попечительский совет фонда «Круг добра» сообщил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД.

Ранее острая печеночная недостаточность наблюдалась после «Золгенсмы» (онасемноген абепарвовек) — генной терапии компании Novartis, предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии. В декабре 2021 года ее зарегистрировали в России, а в июле 2022 года официально ввели в гражданский оборот.

Подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), которую разработала американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics, сообщившая об этом в пресс-релизе.

Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность. В Sarepta не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за препарата.

Отмечается, что незадолго до инцидента у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию (ЦМВ), которая могла негативно сказаться на состоянии печени. Компания собирает все данные, планируя обновить инструкцию по применению препарата.

Это первый случай смерти, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли всего около 800 человек, в их числе как участники клинических испытаний, так и те, кто приобрел препарат уже после его выхода на рынок.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в прошлом году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит 3,2 млн долл. Регуляторы других стран пока не вынесли решение по ней.

Напомним, что в ходе III фазы клинического испытания Embark препарат не выполнил главный критерий эффективности — улучшение моторных функций, которое оценивали с помощью шкалы Северной звезды (NSAA). Все же Sarepta уверяла в наличии «клинически значимых» результатов и представила в этом году обновленные данные, согласно которым пациенты, принимавшие генную терапию, набрали на 2,34—2,88 балла (из всего 34 по NSAA) больше, чем испытуемые из группы плацебо.

В основе Elevidys лежит терапевтический ген, производящий микродистрофин — укороченную версию белка дистрофина, отсутствие или недостаточный синтез которого вызывает мышечную слабость и ведет к болезни Дюшенна. Для доставки генетического материала в организм используется аденоассоциированный вирус (AAV), который, однако, известен токсическим воздействием на печень.

В мае прошлого года попечительский совет фонда «Круг добра» сообщил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД.

Ранее острая печеночная недостаточность наблюдалась после «Золгенсмы» (онасемноген абепарвовек) — генной терапии компании Novartis, предназначенной для лечения спинальной мышечной атрофии. В декабре 2021 года ее зарегистрировали в России, а в июле 2022 года официально ввели в гражданский оборот.

Пред.

ВОЗ: сокращение финансирования ставит под угрозу реализацию программ вакцинации

След.

В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

СвязанныеСообщения

Восьмерых врачей будут судить за продажу 13 новорожденных детей за границу
В России

Восьмерых врачей будут судить за продажу 13 новорожденных детей за границу

31.05.2025
Приморские врачи столкнулись с законом парных случаев: к ним поступили два мальчика с травмами половых органов из-за шуруповерта
В России

Приморские врачи столкнулись с законом парных случаев: к ним поступили два мальчика с травмами половых органов из-за шуруповерта

30.05.2025
Минздрав займется разработкой программ для допобразования фармработников
Новости медицины и фармации

Минздрав займется разработкой программ для допобразования фармработников

30.05.2025
След.
В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

В Калининграде персонал детской больницы, где ребенок-инвалид получил ожоги от батареи, привлекли к ответственности: медработников лишили выплат, а дежуривших сотрудников уволили

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Emory Comprehensive Board Review In Internal Medicine Emory Comprehensive Board Review In Internal Medicine 342 ₽
  • Клиническая хирургия Национальное руководство Клиническая хирургия Национальное руководство 342 ₽
  • Особенности эстетической реставрации в стоматологии Особенности эстетической реставрации в стоматологии 684 ₽
  • Dovetail Technique for Lateral Meniscal Allograft Transplantatio Dovetail Technique for Lateral Meniscal Allograft Transplantatio 411 ₽

Товары

  • Imaging Of Cerebral Tumors Imaging Of Cerebral Tumors 479 ₽
  • Surgery Books 4 Surgery Books 4 342 ₽
  • Руководство-атлас по гистологии цитологии и эмбриологии Руководство-атлас по гистологии цитологии и эмбриологии 342 ₽
  • Книги по молекулярной биологии III Книги по молекулярной биологии III 342 ₽
  • Medical Books 3 Anatomy,  Physiology Medical Books 3 Anatomy, Physiology 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн Спутник V вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Восьмерых врачей будут судить за продажу 13 новорожденных детей за границу
  • Приморские врачи столкнулись с законом парных случаев: к ним поступили два мальчика с травмами половых органов из-за шуруповерта
  • Минздрав займется разработкой программ для допобразования фармработников
  • Минтруд утвердил профстандарт «испытатель изделий реабилитационной направленности»
  • FDA одобрило первый оральный раствор гидрокортизона при адренокортикальной недостаточности
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version