Otsuka получила одобрение FDA на первый в своем классе препарат для лечения почек

Японская компания Otsuka получила ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) на Voyxact (сибепренлимаб), первый в своем классе препарат для лечения заболеваний почек.

Voyxact предназначен для снижения протеинурии (белка в моче) при первичной иммуноглобулиновой нефропатии (IgAN), также известной как болезнь Берже. Это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором аномальная форма антитела, иммуноглобулина А (IgA), откладывается в почечных клубочках. Отложения вызывают местное воспаление и повреждение фильтрующей мембраны, что приводит к неспособности клубочка удерживать белок. В результате белок начинает выделяться с мочой. Заболевание часто диагностируется у молодых людей, у 30-40% больных в течение 20 лет развивается терминальная стадия почечной недостаточности, требующая диализа или трансплантации.

Одобрение FDA выдано по итогам исследования III фазы, в котором Voyxact сравнивался с плацебо. После 9 месяцев лечения у группы, принимавшей препарат, отмечалось снижение протеинурии на 51% по сравнению с ростом 2% в группе плацебо.

Уникальность новинки связана с механизмом действия. Voyxact ингибирует белок сигнальной системы APRIL, который играет ключевую роль в патогенезе нефропатии. Блокируя APRIL, препарат снижает выработку патогенного иммуноглобулина, тем самым воздействуя на первопричину заболевания. Другие препараты действуют на другие терапевтические цепи, например, комплемент-систему, эндотелиновые рецепторы или кортикостероиды.

В отличие от предыдущих ускоренных одобрений при болезни Берже, регулятор не стал привязывать разрешение на Voyxact к соотношению белка к креатинину в моче (UPCR). Vanrafia от Novartis, последний препарат, одобренный в апреле для лечения этого заболевания, разрешен для пациентов с UPCR не менее 1,5 г/г. Voyxact также является первым биопрепаратом в этой сфере, тогда как все четыре предыдущих одобрения касались малых молекул.

По оценкам аналитиков, потенциальный объем рынок препаратов от болезни Берже составляет от $6 млрд до $10 млрд в год. Однако, по прогнозам конкуренция в сегменте APRIL будет высокой, и рынок, скорее всего, быстро заполнится.