Органы ЕС зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Регуляторы ЕС одобрили применение лекарственного препарата нусинерсен (nusinersen) производства компании Biogen для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, информирует Reuters. Нусинерсен стал первым в Европе ЛС, разрешенным для терапии всех типов и степеней тяжести данного заболевания.

Эффективность нусинерсена была продемонстрирована в ходе клинических исследований, прошедших при участии 121 пациента. У всех участников заболевание было диагностировано в возрасте до 6 месяцев. В зависимости от группы, пациенты прошли лечение новым препаратом или вошли в контрольную группу. Эффективность терапии оценивалась по показателям моторных функций. Согласно собранным данным, у 40% пациентов было отмечено улучшение состояния. В дополнительном открытом неконтролируемом исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).

Препарат нусинерсен был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Благодаря положительному решению Еврокомиссии, Ionis получит заранее определенную выплату за получение маркетингового разрешения, а также будет получать роялти с продаж нусинерсена во всем мире.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Лекарственный препарат был зарегистрирован в декабре 2016 года в США. Там стоимость терапии составляет 125 тыс. долларов за инъекцию.