Обзор регуляторных одобрений в США и Великобритании

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Atzumi (dihydroergotamine)
- Компания-разработчик: Satsuma Pharmaceuticals (дочерняя компания Shin Nippon Biomedical Laboratories).
- Показания: мигрень как с аурой, так и без нее.
- Форма выпуска: назальный порошок.
- Механизм действия: связывается с рецепторами серотонина, вызывает сужение головных сосудов, подавляет воспаление и блокирует передачу болевых сигналов, прекращая приступ мигрени.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования ASCEND через четыре часа после приема лекарства симптомы мигрени исчезли у 67% участников, а через 24 часа — у 85%.
- Особенности: dihydroergotamine (алкалоид спорыньи) применяется в американской медицинской практике с 1946 года. Его выпускают в виде инъекций и жидкого назального спрея, но обе формы имеют недостатки: уколы вызывают дискомфорт, а спреи не гарантируют постоянного терапевтического эффекта. В то же время Atzumi вводится с помощью специального устройства, которое распыляет порошок внутри носовой полости и обеспечивает более высокую концентрацию действующего вещества в крови.

Imaavy (nipocalimab)
- Компания-разработчик: Johnson & Johnson.
- Показания: генерализованная миастения у людей старше 12 лет с антителами к ацетилхолиновому рецептору или мышечно-специфической киназе.
- Механизм действия: блокирует неонатальный Fc-рецептор (FcRn), защищающий патологические аутоантитела IgG, которые при миастении гравис атакуют рецепторы в нервно-мышечных соединениях.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования Vivacity-MG3 снизил уровень аутоантител на 75% с первой инъекции, эффект сохранял до 20 месяцев.
- Особенности: первый одобренный блокатор FcRn против миастении.

Zevaskyn (prademagene zamikeracel)
- Компания-разработчик: Abeona Therapeutics.
- Показания: заживление ран при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (наследственное заболевание кожи, которое вызывает образование волдырей).
- Механизм действия: собственные клетки кожи пациента модифицируют в лаборатории, добавляя недостающий ген. Из них выращивают тонкие листы, которые накладывают на раны. Эти клетки начинают производить важный белок, отсутствующий у пациентов.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования VIITAL 81% обработанных ран зажили более чем наполовину через полгода (в контрольной группе — 16%).
- Особенности: первая клеточная генная терапия от этой болезни.

«Ранвэк» (упадацитиниб)
- Компания-разработчик: AbbVie.
- Показания: гигантоклеточный артериит.
- Механизм действия: блокирует Янус-киназу (JAK) — фермент, участвующий в передаче воспалительных сигналов.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования SELECT-GCA у 46% участников отсутствовали симптомы заболевания в течение года (в группе плацебо — у 29%).
- Особенности: первый JAK-ингибитор для лечения этой болезни; девятое одобренное показание препарата в США.

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA)

Подкожная форма «Опдиво» (ниволумаб)
- Компания-разработчик: Bristol-Myers Squibb.
- Показания: различные типы рака (легких, кишечника, почек, мочевого пузыря, пищевода, кожи, головы и шеи) — всего 14 показаний, зарегистрированных британским регулятором.
- Механизм действия: моноклональное антитело, которое блокирует взаимодействие белка программируемой клеточной смерти (PD-1) с лигандами PD-L1/PD-L2, позволяя иммунной системе распознавать и уничтожать опухолевые клетки.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования подкожная форма препарата показала такую же эффективность и безопасность, как и внутривенная.
- Особенности: введение подкожной формы занимает от трех до пяти минут, тогда как внутривенная инфузия — от получаса до часа.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)

С момента последней публикации регулятор не представил Европейской комиссии новые препараты, рекомендованные к одобрению.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

Atzumi (dihydroergotamine)
- Компания-разработчик: Satsuma Pharmaceuticals (дочерняя компания Shin Nippon Biomedical Laboratories).
- Показания: мигрень как с аурой, так и без нее.
- Форма выпуска: назальный порошок.
- Механизм действия: связывается с рецепторами серотонина, вызывает сужение головных сосудов, подавляет воспаление и блокирует передачу болевых сигналов, прекращая приступ мигрени.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования ASCEND через четыре часа после приема лекарства симптомы мигрени исчезли у 67% участников, а через 24 часа — у 85%.
- Особенности: dihydroergotamine (алкалоид спорыньи) применяется в американской медицинской практике с 1946 года. Его выпускают в виде инъекций и жидкого назального спрея, но обе формы имеют недостатки: уколы вызывают дискомфорт, а спреи не гарантируют постоянного терапевтического эффекта. В то же время Atzumi вводится с помощью специального устройства, которое распыляет порошок внутри носовой полости и обеспечивает более высокую концентрацию действующего вещества в крови.

Imaavy (nipocalimab)
- Компания-разработчик: Johnson & Johnson.
- Показания: генерализованная миастения у людей старше 12 лет с антителами к ацетилхолиновому рецептору или мышечно-специфической киназе.
- Механизм действия: блокирует неонатальный Fc-рецептор (FcRn), защищающий патологические аутоантитела IgG, которые при миастении гравис атакуют рецепторы в нервно-мышечных соединениях.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования Vivacity-MG3 снизил уровень аутоантител на 75% с первой инъекции, эффект сохранял до 20 месяцев.
- Особенности: первый одобренный блокатор FcRn против миастении.

Zevaskyn (prademagene zamikeracel)
- Компания-разработчик: Abeona Therapeutics.
- Показания: заживление ран при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (наследственное заболевание кожи, которое вызывает образование волдырей).
- Механизм действия: собственные клетки кожи пациента модифицируют в лаборатории, добавляя недостающий ген. Из них выращивают тонкие листы, которые накладывают на раны. Эти клетки начинают производить важный белок, отсутствующий у пациентов.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования VIITAL 81% обработанных ран зажили более чем наполовину через полгода (в контрольной группе — 16%).
- Особенности: первая клеточная генная терапия от этой болезни.

«Ранвэк» (упадацитиниб)
- Компания-разработчик: AbbVie.
- Показания: гигантоклеточный артериит.
- Механизм действия: блокирует Янус-киназу (JAK) — фермент, участвующий в передаче воспалительных сигналов.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования SELECT-GCA у 46% участников отсутствовали симптомы заболевания в течение года (в группе плацебо — у 29%).
- Особенности: первый JAK-ингибитор для лечения этой болезни; девятое одобренное показание препарата в США.

Агентство по регулированию лекарственных средств Великобритании (MHRA)

Подкожная форма «Опдиво» (ниволумаб)
- Компания-разработчик: Bristol-Myers Squibb.
- Показания: различные типы рака (легких, кишечника, почек, мочевого пузыря, пищевода, кожи, головы и шеи) — всего 14 показаний, зарегистрированных британским регулятором.
- Механизм действия: моноклональное антитело, которое блокирует взаимодействие белка программируемой клеточной смерти (PD-1) с лигандами PD-L1/PD-L2, позволяя иммунной системе распознавать и уничтожать опухолевые клетки.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе исследования подкожная форма препарата показала такую же эффективность и безопасность, как и внутривенная.
- Особенности: введение подкожной формы занимает от трех до пяти минут, тогда как внутривенная инфузия — от получаса до часа.