Sarepta не будет выполнять рекомендацию FDA о прекращении поставок Elevidys
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) обратилось к Sarepta Therapeutics с рекомендацией добровольно прекратить поставки своего препарата Elevidys для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Ранее стало известно о смерти пациента с мышечной дистрофией, получавшего другой препарат компании, который в настоящее время проходит клинические исследования. Sarepta заявила, что не планирует следовать данной рекомендации.
В своем заявлении компания отметила, что продолжит осуществлять поставки препарата Elevidys для пациентов, не утративших способности ходить. Что касается неходячих пациентов, Sarepta будет и далее придерживаться ограничений на предоставление препарата, введенных 15 июня после сообщения о развитии острой печеночной недостаточности у неходячего пациента.
Sarepta заявила, что приняла такое решение, руководствуясь результатами всесторонней научной оценки данных, в ходе которой не было выявлено каких-либо новых или измененных сигналов по безопасности препарата при применении ходячими пациентами.
Несмотря на то что скончавшийся 51-летний мужчина с мышечной дистрофией нижних конечностей не получал Elevidys, в основе механизма действия экспериментального препарата лежат аналогичные генные технологии, заявляет FDA.
Регулятор приостанавливает клинические исследования данного препарата из соображений безопасности.
Генеральный директор компании Даг Ингрэм заявил, что решение о прекращении клинических исследований препарата для генной терапии мышечной дистрофии конечностей было принято независимо от факта смерти пациента.
