о значительной терапевтической ценности, перспективах внедрения и финансирования CAR-T в России

В нашей стране в настоящее время не зарегистрирован ни один индустриальный CAR-T-препарат. Многие эксперты связывают это с рядом нерешенных регуляторных вопросов.

Проекты поправок в ФЗ-61, нацеленные на введение ряда особых требований и исключений для CAR-T-препаратов, были разработаны Минздравом, но их принятие, в том числе наиболее свежей версии от мая 2022 года, зависло на стадии общественного обсуждения. Некоторые эксперты также видят риски для CAR-T в введенном летом 2022 года запрете на вывоз из РФ крови и ее компонентов.

Перспективные изменения, которые могли бы исправить ситуацию, наметились в апреле 2022 года, когда были утверждены новые правила регистрации лекарств на уровне ЕАЭС – в регламенте появилась опция ускоренной экспертизы и регистрации препаратов, представляющих особую значимость для здоровья населения, однако и здесь по-прежнему действуют законодательные ограничения. Да, регистрация может быть ускорена, однако до момента ввода препарата в обращение, не говоря уже о попадании в периметр госфинансирования, пройдет как минимум год. А такое промедление, когда речь идет о прорывной терапии для онкогематологических пациентов, выглядит абсурдно.

Что же тут можно и нужно предпринять?

Своим мнением на этот счет с участниками конференции поделилась на тот момент начальник отдела развития и внешних коммуникаций Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП) Нурия Мусина. «Это препараты, которые восполняют неудовлетворенную медицинскую потребность, обладают высокой терапевтической ценностью. Вот эта особая группа препаратов могла бы иметь отдельный источник финансирования», – отметила эксперт. Но тут же оговорилась, что прежде все дефиниции о CAR-T должны появиться в ФЗ-61 и ПП №871 «Об утверждении Правил формирования перечней лекарственных препаратов».

Другой вариант погружения CAR-T в сферу государственной финансовой ответственности – эволюция программы «14 ВЗН» через модификацию в программу поддержки инноваций, предложила Нурия Мусина. Речь идет об эксплуатации модели, подразумевающей, по аналогии с зарубежными фондами, работу по критериям высокой терапевтической ценности в сочетании с высоким влиянием на бюджет.

Эксперт ЦЭККМП напомнила, что в странах, где метод получает госфинансирование (Шотландия, Англия, Франция, Германия и другие), действуют соглашения с производителями о разделении рисков: «Компания-производитель и плательщик договариваются, что оплата пройдет, если будет достигнут целевой эффект. Ни в одной стране применения метода нет такого, чтобы за CAR-T платили как за обычную таблетку».

С тем, что CAR-T не «обычная таблетка», безусловно, согласны клиницисты и распорядители бюджетов по всему миру. И особенность индустриальных CAR-T (по сравнению с академическими) в том, что фармкомпании внедряют эти препараты в практику точно так же, как и классические: ощутимо вкладываются в R&D, проводят все этапы исследований. Фармкомпании крайне ответственно относятся к своим заявлениям об эффективности препарата и готовы делить риски и финансы при предоставлении продукта пациенту, отметила в этой связи Алла Урланд, специалист по стратегическому ценообразованию Johnson & Johnson региона EMEA.

Иными словами, именно компания гарантирует эффективность (фиксируются параметры и частота оценки состояния пациента) терапии, а если препарат не показал заявленных клинических результатов, за него не платят или платят частями – за тот период, пока эффект сохранялся. К сожалению, в России сложился иной подход: лекарство сначала оплачивается и используется, а лишь затем (и то далеко не всегда) оценивается его эффективность.

Опасения плательщиков понятны, заявила Алла Урланд, но подобное недоверие в отношении CAR-T в других странах развеяли первые прорывные результаты лечения и опять же – риск-ориентированный финансовый подход. Специально для CAR-T появились контракты, основанные на клинических данных, и они помогли сократить время между регистрацией лекарства и его оплатой.

Например, в Англии CAR-T-продукты были оплачены уже через 30–90 дней после регистрации, хотя обычно у NHS на это уходит минимум год. «Это действительно говорит о том, что и фармпроизводители, и плательщики видят ценность в соглашениях, которые основываются на результатах», – уверена Алла Урланд.

В Janssen, основываясь на своем более чем 15-летнем опыте реализации риск-шеринговых проектов в разных странах, основными сложностями исполнения таких контрактов называют выбор критериев (что считать достигнутым результатом) и полный анализ эффективности терапии – у всех участников процесса должно сложиться единое понимание, когда заявленный эффект достигнут, а когда – нет.

В России пока, к сожалению, нет ни одного пациента с множественной миеломой, пролеченного CAR-T-препаратом. Тем не менее в финале конференции своим видением ситуации поделилась мама одного из маленьких пациентов, которому CAR-T-терапию в связи с другим диагнозом провели за рубежом. Для ее ребенка метод оказался последним шансом на выздоровление, поскольку все протоколы лечения здесь, в России, не сработали. Несмотря на опасения, лечение за границей прошло успешно, без значимых побочных эффектов.

Участники конференции пришли к солидарному мнению о том, что в ближайшее время им предстоит большая работа, цель которой – скорейший доступ к CAR-T для российских пациентов. Предпосылки к тому, безусловно, есть.

Эксперт Всероссийского союза пациентов Алексей Федоров отметил, что достаточно сделать первые юридические шаги по переформатированию 61-ФЗ, а параллельно – системы госзакупок по 44-ФЗ в части использования модели риск-шеринга. Проекты документов, вносящих изменения в федеральные законы, уже созданы и приняты к обсуждению.

CAR-T-препараты открывают новые ранее недостижимые возможности для лечения множественной миеломы и других онкогематологических заболеваний. Нам, несомненно, нужно предпринять все усилия для того, чтобы эта технология и препараты стали доступными и в России.

Материал предназначен для специалистов сферы здравоохранения

ООО «Джонсон & Джонсон», Россия, 121614, Москва, ул. Крылатская, д. 17, корп. 2.

Контактные телефоны: (495) 755-83-57, факс (495) 755-83-58.

CP-352795, октябрь 2022