Новый этап в лечении СМА: «Гемабанк» инвестирует 15 млн рублей в генную терапию

Российская биотехнологическая компания «Гемабанк» объявила о стратегических инвестициях в стартап «Орфадженекс», специализирующийся на разработке геннотерапевтических препаратов. Главной целью финансирования является создание лекарственных средств для лечения редких нейромышечных патологий, в первую очередь — спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает портал АБН Агентство.

Финансовая поддержка и технологический базис

Общий объем заявленных инвестиций со стороны «Гемабанка» в проект составит 15 млн рублей. Из этой суммы 10,5 млн рублей компания уже перечислила разработчикам, а оставшийся транш будет направлен до конца 2026 года.

Выделенные средства пойдут на продолжение доклинических исследований, расширение и масштабирование производственных мощностей, а также на подготовку к проведению клинических испытаний. В основе создаваемой линейки медикаментов лежит технология передачи генов с помощью AAV-векторов. Данная методика позволяет осуществлять высокоточную доставку здоровых копий генов непосредственно внутрь пораженных клеток организма.

Статистика заболеваемости СМА и объем рынка

Спинальная мышечная атрофия является ведущей генетической причиной смертности среди детей в возрасте до двух лет. По текущим данным, в России с диагнозом СМА зарегистрировано около 1,5 тысячи человек, при этом ежегодно фиксируется от 53 до 244 новых случаев заболевания.

Терапия редких нейромышечных заболеваний исторически является одним из наиболее высокобюджетных направлений в орфанной медицине. В 2024 году объем продаж медикаментов для лечения СМА на территории России составил порядка 27 млрд рублей. По данным отчетности фонда «Круг добра», закупки по редким нозологиям с поражением мускулатуры за 2023 год составили 33,9 млрд рублей. Разработка отечественной альтернативы в данном сегменте имеет важное значение для государственного здравоохранения.

Развитие платформы генной терапии

Специалисты «Орфадженекс» отмечают, что новая разработка учитывает опыт применения препаратов предыдущих поколений. Руководитель проекта по СМА Иван Яковлев обратил внимание на то, что единственный зарегистрированный на текущий момент препарат для генной терапии этого заболевания («Золгенсма») опирается на технологическую базу середины 2000-х годов.

Специалист подчеркнул, что такой баланс необходим для обеспечения безопасности пациентов и для оптимизации экономики фармацевтического производства. Технические детали и ноу-хау, обеспечивающие характеристики нового вектора, разработчиками на данном этапе не раскрываются.