Пятница, 11 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Novartis проверит эффективность Золгенсмы для терапии СМА у детей старше 2 лет

03.08.2021
в Новости медицины и фармации

Швейцарская фармкомпания Novartis запустит III фазу клинических исследований (КИ) самого дорогого в мире ($2,1 млн за флакон) генотерапевтического препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В результате КИ планируется установить возможность применения препарата среди пациентов в возрасте от 2 до 18 лет. Пока Золгенсма одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) только для детей до двух лет, а ы России, например, его планируется применять только для лечения пациентов в возрасте до шести месяцев.


КИ получило название STEER, оно нацелено на оценку клинической эффективности, безопасности и переносимости Золгенсмы у пациентов в возрасте от двух до 18 лет, которые могут сидеть, но не могут ходить. Исследование будет основано на данных исследования STRONG фазы 1/2, стартовавшего в 2017 году и приостановленного в октябре 2019 года. Тогда, во время доклинического исследования выяснилось, что препарат может способствовать появлению нежелательных побочных эффектов, в том числе провоцировать повреждение клеток спинного мозга.


При этом планировалось, что в КИ STRONG будут принимать участие дети со СМА II типа в возрасте от 2 до 5 лет. Пациенты со СМА какого типа примут участие в STEER, пока не уточняется.


В мае 2019 года FDA одобрило Золгенсму для лечения детей со СМА I типа в возрасте до двух лет. В Европейском союзе препарат был разрешен к применению в 2020 году, следом его одобрили Канада, Япония и ряд других стран. В этих странах в рекомендациях по применению Золгенсмы уточняется, что вес ребенка должен составлять не более 21 кг.


В России Золгенсма не зарегистрирована, хотя, по данным директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, документы на регистрацию препарата компания-разработчик подала еще в июле 2020 года. Но и без регистрации некоторые пациенты смогут поулчить доступ к лекарству — за счет благотворительного фонда помощи детей с орфанными и тяжелыми заболеваниями «Круг добра» с ежегодным бюджетом в 60 млрд рублей.


Сбор заявок на получение Золгенсмы фонд начал в конце июня, тогда в Минздраве РФ говорили, что терапией могут быть обеспечены пациенты в возрасте до двух лет «при наличии соответствующих показаний по решению врачебных консилиумов». Однако в начале июля родители детей со СМА на своих страницах в социальных сетях стали сообщать о том, что лечение в их случае фонд профинансировать не сможет, так как ребенок не подпадает под возрастные критерии отбора. 


При назначении Золгенсмы члены экспертного совета фонда решили опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии, разработанный ведущими российскими врачами. Согласно ему, лечение будет положено детям со СМА I типа в возрасте до шести месяцев. В итоге из шести поступивших от родителей детей заявок на предоставление препарата члены экспертного совета одобрили две.Однако в конце июля председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что экспертный совет организации все-таки пересмотрит медицинские документы детей со СМА, которым было отказано в предоставлении Золгенсмы.

Пред.

Мурашко призвал привить почти всех жителей РФ старше 60 лет

След.

В ДТП с катком погиб водитель скорой помощи

СвязанныеСообщения

Регулятор внедрил 12 новых показателей эффективности работы поликлиник
Новости медицины и фармации

Регулятор внедрил 12 новых показателей эффективности работы поликлиник

11.07.2025
Varda Space привлекает средства на развитие производства препаратов в космосе
Новости медицины и фармации

Varda Space привлекает средства на развитие производства препаратов в космосе

11.07.2025
«Авексима» начала возведение фармкластера в Московской области за 6,5 млрд рублей
Новости медицины и фармации

«Авексима» начала возведение фармкластера в Московской области за 6,5 млрд рублей

11.07.2025
След.
В ДТП с катком погиб водитель скорой помощи

В ДТП с катком погиб водитель скорой помощи

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Внимание позвоночник Внимание позвоночник 342 ₽
  • Encyclopedia of Life Sciences II, Medical Sciences, Pharmaceutic Encyclopedia of Life Sciences II, Medical Sciences, Pharmaceutic 479 ₽
  • 3M Littmann Sthethoscopes Introduction to heart sounds 3M Littmann Sthethoscopes Introduction to heart sounds 342 ₽
  • Indian Pharmacopoeia 1996 Indian Pharmacopoeia 1996 411 ₽

Товары

  • Losec Slide Collection Losec Slide Collection 205 ₽
  • The Comatose Patient The Comatose Patient 684 ₽
  • Corel Medical Series Epilepsy Corel Medical Series Epilepsy 205 ₽
  • Physics and Chemistry of Liquids 1968-2011 Physics and Chemistry of Liquids 1968-2011 342 ₽
  • Dynamic Human Anatomy 2 Dynamic Human Anatomy 2 274 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Регулятор внедрил 12 новых показателей эффективности работы поликлиник
  • Varda Space привлекает средства на развитие производства препаратов в космосе
  • «Авексима» начала возведение фармкластера в Московской области за 6,5 млрд рублей
  • BioNTech и Pfizer просят суд аннулировать патент Moderna на технологию мРНК
  • Нацпроект «Продолжительная и активная жизнь» исполнили наполовину
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version