Novartis продолжит двигаться в направлении клеточных и геннотерапевтических препаратов

Компания Novartis («Новартис») объявила о том, что FDA присвоило статус «терапии прорыва» crizanlizumab – экспериментальному гуманизированному моноклональному антителу к P-селектину, сообщает BioSpace.

Crizanlizumab получил данный статус для терапии вазоокклюзионных кризов (ВОК) у пациентов всех генотипов с серповидно-клеточной анемией (СКА).

Статус «терапии прорыва» был присвоен по результатам клинического исследования (КИ) II фазы SUSTAIN, продемонстрировавшего способность crizanlizumab снижать медиану годовой частоты ВОК, приводящих к посещению учреждений здравоохранения, на 45,3% по сравнению с плацебо. КИ также показало, что crizanlizumab значительно увеличивает долю пациентов с отсутствием ВОК по сравнению с плацебо (35,8% против 16,9%).

Регулятор присвоил швейцарскому фармгиганту данный статус через день после того, как компания обнародовала «дорожную карту» будущих успехов, устойчивого развивия, и – если все сложится – уважения со стороны потребителей. В одном из недавних интервью председатель совета директоров Novartis Вас Нарасимхан отметил шаги, сделанные компанией в направлении разработки клеточных и геннотерапевтических препаратов, обладающих потенциалом излечения пациентов от различных заболеваний раз и навсегда.

Один из примеров: компания ожидает потенциального одобрения в этом году геннотерапевтического препарата Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

На прошедшей в начале января с.г. презентации в компании J.P. Morgan («Джей-Пи Морган») представители Novartis указали на то, что в течение 2018 г. была продана часть непрофильных активов и произведена существенная реорганизация продуктового портфеля. В частности, за 8,7 млрд. долл. была приобретена компания AveXis («АвеКсис») и ее геннотерапевтический препарат для лечения СМА. Кроме того, Novartis купила у компании Spark Therapeutics («Спарк Терапьютикс») геннотерапевтический препарат Luxturna для восстановления зрительной функции у детей и взрослых с биаллельными мутациями гена RPE65.