Швейцарский фармпроизводитель Novartis приобрел права на геннотерапевтический препарат для лечения некоторых типов потери зрения, разработанный Spark Therapeutic. Сумма сделки составляет до 170 млн долл., сообщает PharmaTimes.
Компании подписали лицензионное соглашение на проведение исследований и коммерциализацию экспериментального препарата voretigene neparvovec за пределами США.
По условиям сделки, за Spark остается обязательство по получению одобрения препарата от EMA, которое в настоящее время рассматривает заявку на применение экспериментальной разработки у пациентов с потерей зрения вследствие врожденного амавроза Лебера или пигментной дегенерации сетчатки глаза, вызванной подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.
Швейцарский фармгигант заплатит компании Spark 105 млн долл. в качестве аванса, а также поэтапно до 65 млн долл. по получении в ближайшее время одобрения от европейского регулятора и по итогам начальных продаж за пределами США, а также роялти с продаж за пределами США.
Spark продолжит на эксклюзивной основе коммерциализацию Luxturna (voretigene neparvovec-ryzl) в США, где препарат одобрен для применения у пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.
Механизм действия препарата состоит в доставке нормальной копии гена RPE65 напрямую в клетки сетчатки глаза, которые затем производят нормальный белок, превращающий свет в электрический сигнал в сетчатке, что позволяет восстановить зрение пациента.
