На рынок вышел высокоэффективный препарат для лечения гемофилии А

В США одобрено лекарственное средство эмицизумаб (emicizumab), способное сократить число кровотечений при гемофилии А на 87%. Регистрационное удостоверение было выдано компании Genentech (входит в состав Roche), сообщается на сайте FDA.

Гемофилия является наиболее распространенным типом данного заболевания (встречается в 80% случаев). У некоторых пациентов со временем начинается выработка ингибиторов к стандартной заместительной терапии недостающего фактора VIII, что повышает риск серьезных и жизнеугрожающих кровотечений. Эмицизумаб является первым в своем классе биспецифичным моноклональным антителом, предназначенным для связывания факторов свертывания крови IXa и X. Препарат был одобрен в качестве профилактического средства и должен вводиться подкожно один раз в неделю.

Высокая эффективность нового лекарственного средства была подтверждена рядом клинических исследований: сокращение числа эпизодов кровотечений среди страдающих гемофилией пациентов, переставших отвечать на стандартную терапию (по сравнению с агентами обходного действия) составило 87%. Также у 62,9% пациентов, получавших эмицизумаб, количество эпизодов кровотечений было равно нулю, тогда как в группе агентов обходного действия данный показатель был отмечен только у 5,6% пациентов. Еще одно исследование показало, что на фоне новой терапии у 87% участников младше 12 лет вообще не столкнулись с эпизодами кровотечений в течение более 38 недель.