Минздрав одобрил исследование нового препарата для терапии гемофилии А

ANB-010 представляет собой вектор на основе rAAV, который несет гены человеческих факторов свертываемости крови (фактора VIII в случае гемофилии А). Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение нескольких лет, в то время как большинство пациентов в России и мире вынуждены пожизненно получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови до трех раз в неделю, говорится в пресс-релизе компании BIOCAD.

Первый препарат генной терапии гемофилии А Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской BioMarin получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года.

Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире — сотни тысяч людей.

Согласно данным регистра Министерства здравоохранения, за 2021 год зарегистрировано 8 тыс. пациентов, страдающих гемофилией. Из них 6,8 тыс. больных гемофилией А и 1,3 тыс. — гемофилией В.

Ранее «ФВ» писал, что Минздрав выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования препарата (ANB-002), разработанного для терапии гемофилии B. Также в 2022 году компания получила разрешение на испытания препарата (ANB-004) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В апреле 2023 года несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от СМА.