Компания BIOCAD получила разрешение Минздрава на проведение клинического исследования препарата для терапии гемофилии А. Препарат предназначен для однократного введения раз в несколько лет.
Минздрав одобрил проведение клинического исследования российского генотерапевтического препарата (ANB-010), разработанного для терапии гемофилии А компанией BIOCAD. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре КИ 26 мая.
Согласно данным Государственного реестра лекарственных средств, планируется I/II фаза клинического исследования. В ней будут изучать безопасность, фармакодинамику, биораспределение, иммуногенность и эффективность препарата при однократном введении пациентам с гемофилией А.
Для участия в исследовании одобрено до 50 пациентов. Испытания планируется проводить на базе 16 медицинских центров, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Исследование предполагается закончить в середине 2033 года.
ANB-010 представляет собой вектор на основе rAAV, который несет гены человеческих факторов свертываемости крови (фактора VIII в случае гемофилии А). Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение нескольких лет, в то время как большинство пациентов в России и мире вынуждены пожизненно получать инъекции рекомбинантных факторов свертывания крови до трех раз в неделю, говорится в пресс-релизе компании BIOCAD.
Первый препарат генной терапии гемофилии А Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) от американской BioMarin получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года.
Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире — сотни тысяч людей.
Согласно данным регистра Министерства здравоохранения, за 2021 год зарегистрировано 8 тыс. пациентов, страдающих гемофилией. Из них 6,8 тыс. больных гемофилией А и 1,3 тыс. — гемофилией В.
Ранее «ФВ» писал, что Минздрав выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования препарата (ANB-002), разработанного для терапии гемофилии B. Также в 2022 году компания получила разрешение на испытания препарата (ANB-004) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В апреле 2023 года несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от СМА.
