Лечение генетических недугов стволовыми клетками — уже реальность

Два ключевых направления современной медицины – клеточную технологию и генную терапию – исследователям удалось объединить и обратить против генетических расстройств. По словам экспертов, именно собственные клетки должны спасти пациентов с генетическими заболеваниями в будущем, отмечает BBC.

На страницах журнала Nature появился соответствующий отчет, посвященный проделанной работе. Известно, что эксперты смогли исправить мутацию в стволовых клетках, взятых у пациента с болезнью печени. Это первый шаг на пути к новой терапии, однако ученым еще предстоит доказать безопасность методики.

Сейчас медики не могут использовать стволовые клетки, взятые от пациентов с генетическими расстройствами. Они не вылечат болезнь и представляют опасность, так как несут в себе поврежденный генетический код. А вот сотрудникам Сангеровского института Фонда Веллкам и Кембриджского университета удалось решить эту проблему в ходе работы над циррозом печени.

Данное заболевание вызвано изменением в одной паре "букв", составляющих генетический код. В итоге протеин антитрипсин, защищающий организм от повреждений, не выводится из печени, где он вырабатывается. Надо сказать, данное расстройство является одним из самых распространенных в Европе (приходится на одного человека из каждых 2000). Единственный доступный способ лечения – трансплантация печени.

Однако на этот раз исследователи решили пойти по другому пути. Они взяли у пациента клетки кожи, а потом перевели их в стволовые клетки. С помощью молекулярного скальпеля ученые отрезали единственную мутацию и вставили верную "букву". Таким образом исправляется генетический дефект. Далее стволовые клетки превращались в клетки печени.

Как отмечает профессор Дэвид Ломас, один из руководителей изыскания, полученные клетки функционировали совершенно нормально. Когда клетки пересадили лабораторным мышам, они продолжали работать даже спустя шесть недель. Если аналогичную технологию приметь в отношении людей, пациентам не придется принимать препараты, подавляющие иммунитет в связи с пересадкой органа.