«Круг добра» закупит nadolol для подопечных с синдромом удлиненного интервала QT

Фонд поддержки детей с тяжелыми и орфанными заболеваниями «Круг добра» расширил перечень препаратов, которые будут закупаться за его счет для терапии утвержденных им нозологий. С конца октября по конец декабря 2021 года список пополнился пятью незарегистрированными препаратами и одним зарегистрированным в РФ. Всего в настоящее время «Круг добра» утвердил к закупке 25 незарегистрированных препаратов и 15 зарегистрированных в РФ лекарственных средств.

Для лечения детей с cиндромомом удлиненного интервала QT фонд закупит не зарегистрированный в стране nadolol (его производят King Pharmaceuticals, Rx Only,Cipla, ранее производила Sanofi). В ноябре 2021 года председатель правления фонда Александр Ткаченко сообщал о трудностях, возникших при поиске поставщика препарата, так как Sanofi перестала выпускать лекарственное средство с МНН nadolol, а другие потенциальные поставщики не ответили на запросы «Круга добра».

Для терапии семейной гиперхолестеринемии «Круг добра» 15 декабря утвердил lomitapide (известен как Juxtapid в США и как Lojuxta в ЕС). В Европе лекарственное средство одобрено к применению в июле 2013 года, в США – в декабре 2012 года. Для подопечных с легочной артериальной гипертензией организация в этот же день утвердила к закупке селексипаг (Апбрави от J&J), входящий в перечень ЖНВЛП.

Для лечения первичной гипероксалурии I типа будет закуплен препарат Oxlumo (lumasiran) от Rx Only. Фонд принял такое решение 11 ноября 2021 года. В Европе лекарственное средство разрешено к использованию с марта 2018 года, в США – с ноября 2020 года.

В конце октября текущего года «Круг добра» утвердил к закупке препараты larotrectinib (Vitrakvi от Bayer) и entrectinib (Rozlytrek от Roche), используемые для терапии солидных опухолей с транслокацией гена NTRK.

Larotrectinib – ингибитор тропомиозин-рецепторной киназы, одобрен FDA в 2018 году для пациентов с любыми метастатическими солидными опухолями, имеющими транслокации с участием генов NTRK. В клинических исследованиях препарат продемонстрировал высокую общую частоту ответа (75%) у взрослых и детей с различными новообразованиями.

Rozlytrek одобрен японским регулятором в 2019 году. На состоявшемся 11 октября семинаре для специалистов, ответственных за взаимодействие субъектов РФ с фондом «Круг добра», заместитель директора Института онкологии, радиологии и ядерной медицины Денис Качанов говорил, что Roche планирует подать досье на регистрацию препарата в России в IV квартале 2021 года.

В ранее утвержденный фондом перечень препаратов к закупке входят, например, Myalept (metreleptin) от AstraZeneca для лечения липодистрофии, Fintepla (fenfluramine) от Zogenix для терапии синдрома Драве, Crysvita (burosumab) от Х-сцепленного доминантного гипофосфатемического рахита (в США препарат реализует Ultragenyx Pharmaceutical, в Европе – Kyowa Kirin), Voxzogo (vosoritide) от BioMarin для лечения детей с ахондроплазией, а также недавно зарегистрированный в России генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis для терапии спинальной мышечной атрофии и многие другие.

Всего на сегодняшний день «Круг добра» утвердил 44 заболевания и 40 лекарственных средств для их терапии. По состоянию на декабрь 2021 года фонд потратил 37,9 млрд рублей на лекарственное обеспечение 1,9 тысячи детей с различными редкими генетическими заболеваниями.