Попечительский совет фонда «Круг добра» одобрил к включению в перечень для закупок препарат одевиксибат для лечения ПСВХ. Об этом сообщили в пресс-службе фонда.
Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз — это тяжелое генетическое заболевание печени. Пациенты, как и подопечные фонда с синдромом Алажилл, жалуются на нестерпимый кожный зуд, который появляется с первых месяцев жизни. А основной симптом — холестаз. Для синдрома характерно повышение в крови содержания выводящихся с желчью веществ вследствие нарушения синтеза, секреции и оттока желчи.
Часто заболевание протекает быстро, и уже в детстве у пациентов появляется цирроз печени. При некоторых типах заболевания помогает терапия первой линии, но для части пациентов даже такой радикальный метод, как трансплантация печени, имеет слишком высокие риски рецидива, летального исхода на этапе ожидания и нарастания внепеченочных проявлений.
Одевиксибат, который теперь будет закупать «Круг добра», блокирует реабсорбцию желчных кислот в кишечнике, они выводятся из организма, и их общий пул уменьшается. В исследованиях отслеживается хорошая переносимость. Его выпускает Albireo Pharma под брендом Bylvay. Препарат получил одобрение FDA в 2021 году.
«Прием заявок от исполнительных органов субъектов Федерации в сфере охраны здоровья уже открыт, в ближайшее время у родителей появится и возможность подавать заявления на Госуслугах», — поделились в фонде.
Первичный семейный внутрипеченочный холестаз был включен в перечень заболеваний фонда в сентябре.
Кроме того Попечительский совет фодна одобрил к включению в перечень для закупок препарат для лечения острого миелобластного лейкоза (ОМЛ) гилтеритиниб, поделились в «Круге добра». Речь идет о препарате «Ксоспата» от Astellas Pharma.
Острый миелобластный лейкоз — злокачественная патология крови и костного мозга, для которой характерно бесконтрольное продуцирование незрелых (бластных) миелоцитарных клеток — эритроцитов, гранулоцитов, нейтрофильных лейкоцитов, тромбоцитов. Заболевание быстро протекает: за несколько месяцев незрелые клетки начинают преобладать в составе крови и из-за этого она перестает выполнять свои основные функции. Для лечения заболевания используют ряд средств, но его сложно вывести в ремиссию. С применением гилтеритиниба болезни может не прогрессировать как минимум полгода.