Консультанты FDA выступили против одобрения препарата Biogen от Альцгеймера

Трое членов Консультативного комитета Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отказались от дальнейшей работы с ведомством в знак протеста — 7 июня по ускоренной процедуре был одобрен препарат против болезни Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) от Biogen. Ранее почти все консультанты FDA не поддержали возможность скорого выхода лекарства на рынок из-за неоднозначных результатов клинических испытаний.

Из комитета вышли доктор медицинских наук, клинический невролог клиники Mayo Дэвид Кнопман, доктор медицинских наук, профессор неврологии в медицинской школе Вашингтонского университета Джоэл Перлмуттер и профессор медицины Гарвардской медицинской школы Аарон Кессельхайм.

«Основной причиной моего ухода является отношение FDA к Консультативному комитету, я не думал, что рекомендации комитета будут проигнорированы», – пояснил Reuters Кессельхайм.

Кнопман принимал участие в КИ Aduhelm и неоднократно критиковал препарат. На последнее заседание комитета его не допустили. В научной статье под редакцией Кнопмана, опубликованной в ноябре 2020 года в журнале Alzheimer’s&Dementia, отмечается, что эффективность Aduhelm в лечении когнитивной дисфункции при болезни Альцгеймера не может быть доказана, так как результаты КИ оказались противоречивыми. Поэтому компания-производитель Biogen по своей инициативе в марте 2019 года прервала два испытания III фазы.

«Я понимаю, что консультативные комитеты являются лишь консультативными, но вся история одобрения Aduhelm — от предвзятых вопросов, поставленных перед комитетом 6 ноября 2020 года на публичных слушаниях, до объявления об ускоренном одобрении 2 дня назад — выглядит крайне не уважительно к членам комитета. Я не хочу быть его частью и чтобы в дальнейшем со мной так обращались», – заявил Дэвид Кнопман в своем интервью Medscape.

Aduhelm стал первым препаратом от болезни Альцгеймера, одобренным в США с 2003 года (тогда был разрешен к применению Namenda (мемантин) от Forest Laboratories). Biogen сообщила, что стоимость терапии составит $56 тысяч в год, хотя аналитики оценивали предполагаемую цену гораздо ниже.По данным ICER, курс лечения aducanumab должен стоить не более $8,3 тысячи в год, как раз в связи с сомнениями в эффективности лекарства.

FDA, вопреки рекомендациям консультантов, все-таки одобрило препарат, но обязало Biogen провести дополнительное рандомизированное контролируемое КИ для подтверждения клинической эффективности Aduhelm не только на ранней стадии заболевания (как тестировала Biogen), но и на других стадиях. Если в ходе КИ эффективность не будет доказана, регулятор отзовет разрешение на использование препарата.

Это не первый конфликт между FDA и членами консультативного комитета. В 2016 году в США был одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics) вопреки рекомендациям экспертов.

Трое членов Консультативного комитета Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отказались от дальнейшей работы с ведомством в знак протеста — 7 июня по ускоренной процедуре был одобрен препарат против болезни Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) от Biogen. Ранее почти все консультанты FDA не поддержали возможность скорого выхода лекарства на рынок из-за неоднозначных результатов клинических испытаний.

Из комитета вышли доктор медицинских наук, клинический невролог клиники Mayo Дэвид Кнопман, доктор медицинских наук, профессор неврологии в медицинской школе Вашингтонского университета Джоэл Перлмуттер и профессор медицины Гарвардской медицинской школы Аарон Кессельхайм.

«Основной причиной моего ухода является отношение FDA к Консультативному комитету, я не думал, что рекомендации комитета будут проигнорированы», – пояснил Reuters Кессельхайм.

Кнопман принимал участие в КИ Aduhelm и неоднократно критиковал препарат. На последнее заседание комитета его не допустили. В научной статье под редакцией Кнопмана, опубликованной в ноябре 2020 года в журнале Alzheimer’s&Dementia, отмечается, что эффективность Aduhelm в лечении когнитивной дисфункции при болезни Альцгеймера не может быть доказана, так как результаты КИ оказались противоречивыми. Поэтому компания-производитель Biogen по своей инициативе в марте 2019 года прервала два испытания III фазы.

«Я понимаю, что консультативные комитеты являются лишь консультативными, но вся история одобрения Aduhelm — от предвзятых вопросов, поставленных перед комитетом 6 ноября 2020 года на публичных слушаниях, до объявления об ускоренном одобрении 2 дня назад — выглядит крайне не уважительно к членам комитета. Я не хочу быть его частью и чтобы в дальнейшем со мной так обращались», – заявил Дэвид Кнопман в своем интервью Medscape.

Aduhelm стал первым препаратом от болезни Альцгеймера, одобренным в США с 2003 года (тогда был разрешен к применению Namenda (мемантин) от Forest Laboratories). Biogen сообщила, что стоимость терапии составит $56 тысяч в год, хотя аналитики оценивали предполагаемую цену гораздо ниже.По данным ICER, курс лечения aducanumab должен стоить не более $8,3 тысячи в год, как раз в связи с сомнениями в эффективности лекарства.

FDA, вопреки рекомендациям консультантов, все-таки одобрило препарат, но обязало Biogen провести дополнительное рандомизированное контролируемое КИ для подтверждения клинической эффективности Aduhelm не только на ранней стадии заболевания (как тестировала Biogen), но и на других стадиях. Если в ходе КИ эффективность не будет доказана, регулятор отзовет разрешение на использование препарата.

Это не первый конфликт между FDA и членами консультативного комитета. В 2016 году в США был одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics) вопреки рекомендациям экспертов.