Компания Fulcrum прекратила разработку препарата от серповидноклеточной анемии

Компания Fulcrum Therapeutics заявила о прекращении разработки экспериментального препарата от серповидноклеточной анемии. Данное решение связано с тем, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA

» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/fda-2/» >FDA) выразило обеспокоенность по поводу риска развития рака при применении этого лекарства.

В Fulcrum пытались оспорить выводы FDA, но регулятор настоял на своем.

После этого сообщения акции фармкомпании упали почти на 50% на внебиржевых торгах.

Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание крови, связанное с мутацией гена HBB. 

В 2019 году FDA одобрило препарат Novartis на основе моноклональных антител кризанлизумаб Adakveo (crizanlizumab-tmca). Он предназначен для предотвращения вазоокклюзивного криза у пациентов в возрасте 16 лет и старше.