Китайская компания представила обнадеживающие результаты генной терапии от врожденной глухоты

Через шесть месяцев после терапии у пяти из шести испытуемых восстановился слух и улучшилось понимание речи. Препарат не вызвал каких-либо серьезных побочных эффектов. Слух пациентов в среднем улучшился на 40—57 дБ. Результат лечения оценивался в диапазоне частот 0,5—4,0 кГц.

По словам исследователей, это первое клиническое испытание по изучению эффективности генной терапии для лечения DFNB9, которое привлекло наибольшее количество людей и проводилось на протяжении наиболее длительного периода. Младший научный сотрудник MEE Чэнь Чжэнъи отметил, что в дальнейшем планируется организовать более масштабные исследования с участием большего числа пациентов с целью убедиться в эффективности этого метода лечения.

По информации ВОЗ, потеря слуха является наиболее распространенным сенсорным нарушением, от которого страдают более 430 млн человек по всему миру. Прогнозируется, что к 2050 году проблемы со слухом в той или иной степени будут иметь почти 2,5 млрд человек. Сегодня нет одобренных лекарственных средств, помогающих при врожденной глухоте.

Ранее стало известно о первом успехе генной терапии AK-OTOF компании Eli Lilly. Через 30 дней после прохождения лечения 11-летний мальчик с тугоухостью тяжелой степени начал слышать.