КИ препарата Aardvark для пациентов с синдромом Прадера–Вилли полностью приостановлены FDA

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA

» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/fda-2/» >FDA) полностью приостановило Клинические испытания

» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/clinical-tests/» >клинические испытания (КИ) препарата ARD-101 компании Aardvark Therapeutics, предназначенного для лечения неконтролируемого чувства голода (гиперфагии) у пациентов с редким генетическим заболеванием — синдромом Прадера–Вилли. Решение регулятора касается всех исследований, включая испытания поздней стадии и расширенную программу. Акции Aardvark на этом фоне упали примерно на 14%.

Предписание FDA последовало за добровольной приостановкой испытаний, которую компания объявила еще в феврале после того, как зафиксировала сердечные побочные эффекты у здоровых добровольцев, получавших более высокие, чем планировалось, дозы препарата. Тогда Aardvark остановила набор новых участников и введение доз. По данным разработчика, к концу февраля дозу ARD-101 получили 68 пациентов в основном исследовании и 19 — в дополнительном.

Компания заявила, что ведет активные переговоры с FDA для урегулирования ситуации. Будет проведен анализ данных по безопасности и эффективности, чтобы определить последующие шаги. Дальнейшая разработка препарата остается под вопросом до завершения переговоров с регулятором.

ARD-101 представляет собой пероральный препарат, который активирует вкусовые рецепторы во рту и стимулирует выработку кишечных гормонов, подавляющих аппетит. Aardvark Therapeutics привлекла $94,2 млн в ходе первичного публичного размещения акций для поддержки его разработки в начале 2025 года. По состоянию на конец марта компания располагала $91,2 млн наличными и инвестициями, которых, как ожидается, хватит для финансирования деятельности до середины 2027 года.

В 2025 году FDA одобрило препарат Vykat XR (диазоксид холин) американской Soleno Therapeutics от гиперфагии, связанной с синдромом Прадера–Вилли. Он стал первым одобренным лекарством для этого показания, а разрешение американского регулятора знаменовало собой важный этап в исследовании заболевания, которое ранее было сложно лечить.

Синдром Прадера–Вилли — редкое генетическое заболевание, характеризующееся гиперфагией (чувством сильного, постоянного голода), поведенческими проблемами, когнитивными нарушениями, низким мышечным тонусом, низким ростом (если не проводится лечение гормоном роста), накоплением избыточного жира в организме, задержками развития и неполным половым развитием. Болезнь поражает, по оценкам экспертов, от 10 до 20 тысяч человек в США.