Изобретен лучший способ внутриутробной терапии генетических нарушений

Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили, что доставка лекарств через околоплодные воды так же эффективна, как и их доставка в мозг плода через спинномозговую жидкость. Эксперимент проводился на мышах с генетическим заболеванием — синдромом Ангельмана.

Внутриутробное лечение генетических заболеваний, таких как синдром Ангельмана, может предотвратить симптомы, которые начинаются еще в период развития плода. Кроме того, таким способом легче получить доступ к нейронам мозга плода, поскольку гематоэнцефалический барьер, который обычно действует как фильтр, предотвращающий попадание молекул в мозг, еще не полностью сформирован.

В лечении используются терапевтические молекулы, называемые антисмысловыми олигонуклеотидами, или АСО, которые могут изменять экспрессию генов посредством взаимодействия с РНК, которая создает белки.

Лечение улучшило двигательную функцию и обучаемость мышей после их рождения. А введение препарата непосредственно в околоплодные воды позволило ему циркулировать в кишечнике, легких, печени, почках и желудке, а также помогло восстановить экспрессию генов в критических областях мозга.