Генная терапия против слепоты

Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера —  тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.

Причина развития болезни — мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, особенностью которых является наличие собственного генома. Чаще всего у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обычно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.

Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже потом протестировали на ней новый метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.

Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.

Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания — генная терапия оказалась способна не только предотвратить развитие слепоты, но и помогла восстановить практически полностью утраченное мышами зрение. В ближайшее время планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.