Генная терапия против слепоты
Фото: Sergey Nivens/Shutterstock.com
Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера — тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.
Причина развития болезни — мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, особенностью которых является наличие собственного генома. Чаще всего у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обычно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.
Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже потом протестировали на ней новый метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.
Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.
Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания — генная терапия оказалась способна не только предотвратить развитие слепоты, но и помогла восстановить практически полностью утраченное мышами зрение. В ближайшее время планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.
Researchers funded by the National Institutes of Health have developed a novel mouse model for the vision disorder Leber hereditary optic neuropathy (LHON), and found that they can use gene therapy to improve visual function in the mice. LHON is one of many diseases tied to gene mutations that damage the tiny energy factories that power our cells, called mitochondria
