Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Генная терапия Pfizer от дистрофии Дюшенна не доказала свою эффективность

15.06.2024
в Новости медицины и фармации
Генная терапия fordadistrogene movaparvovec компании Pfizer не привела к значимым улучшениям у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Препарат не смог доказать свою эффективность в III фазе клинических испытаний CIFFREO.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: Pfizer

Генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна компании Pfizer не смогла доказать свою эффективность в ходе III фазы клинических испытаний CIFFREO. Об этом говорится в пресс-релизе фармацевтической компании.

Исследование проводилось с участием пациентов в возрасте от четырех до семи лет. Главным критерием оценки действенности терапии было улучшение общих моторных функций по шкале Северной звезды (NSAA), вторичным — скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в десять метров без поддержки. Терапия fordadistrogene movaparvovec не продемонстрировала значимых улучшений по сравнению с плацебо.

NSAA — это 17-балльная шкала, используемая для оценки состояния пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна на основе различных двигательных функций пациентов: сохранять положение стоя, ходить, подниматься с пола или со стула, передвигаться по ступеням, бегать и др.

В мае этого года сообщалось о случае смерти участника II фазы исследования DAYLIGHT, оценивавшего эффективность генной терапии Pfizer. В результате производитель изменил дозировку препарата в CIFFREO.

Провал исследований не позволит fordadistrogene movaparvovec конкурировать с Elevidys, генной терапией от мышечной дистрофии Дюшенна компании Sarepta Therapeutics. Препарат не показал значимых результатов по шкале NSAA. Однико терапия оказалась эффективной по вторичным показателям, частично улучшив двигательные функции пациентов — они стали быстрее подниматься с пола и лучше справляться с ходьбой на десять метров. Elevidys уже получила ускоренное одобрение от FDA в июне 2023 года и ожидает расширения показаний в июне 2024 года.

Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью. Болезнь проявляется у одного из 3 500—5 000 мальчиков в возрасте 2—5 лет. Его причина — мутация в гене дистрофина. Дистрофин представляет собой белок, необходимый для поддержания целостности мышечных клеток. Отсутствие дистрофина приводит к нарушению целостности сарколеммы (мембраны мышечных клеток), что вызывает разрушение миоцитов (мышечных клеток) и их замещение жировой и соединительной тканью. Это приводит к частым падениям, пациентам становится трудно подняться с пола, ходить на носочках, со временем у них могут возникнуть проблемы с сердечными и дыхательными мышцами, сколиоз, а также другие проявления.

Пред.

Антимонопольные регуляторы ЕС обвинили индийскую фармкомпанию в организации картеля

След.

Новый метод сверхчувствительной жидкостной биопсии позволяет выявить рак на начальных стадиях

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
Новый метод сверхчувствительной жидкостной биопсии позволяет выявить рак на начальных стадиях

Новый метод сверхчувствительной жидкостной биопсии позволяет выявить рак на начальных стадиях

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Spencer Ophthalmic Pathology Atlas and Textbook Spencer Ophthalmic Pathology Atlas and Textbook 342 ₽
  • Mosby’s Nursing Skills — Basic Skills Video Series Set Mosby's Nursing Skills - Basic Skills Video Series Set 342 ₽
  • Physician Assisted Student Success Program (PASS Program) Physician Assisted Student Success Program (PASS Program) 1,027 ₽
  • Regional Anesthesia Techniques — Paravertebral Nerve Blocks Regional Anesthesia Techniques - Paravertebral Nerve Blocks 342 ₽

Товары

  • Bailey & Love’s Short practice of Surgery Bailey & Love's Short practice of Surgery 274 ₽
  • Массаж, курс для начинающих Массаж, курс для начинающих 342 ₽
  • Подтяжка нижних 2/3 лица. Пластика нижних и верхних век. Липофил Подтяжка нижних 2/3 лица. Пластика нижних и верхних век. Липофил 684 ₽
  • The Traumatic Hand The Traumatic Hand 342 ₽
  • Adult and Pediatric Urology Adult and Pediatric Urology 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version