Генная терапия Beacon достигла основной цели исследования

Применение экспериментальной генной терапии компании Beacon Therapeutics способствовало улучшению способности читать при слабом освещении у пациентов с наследственным заболеванием глаз, которое может приводить к прогрессирующей потере зрения. Такие результаты были получены в исследовании III фазы, сообщила компания.

Терапия laru-zova изучалась для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита — заболевания, которое преимущественно поражает мальчиков и молодых мужчин. Болезнь начинается с ухудшения зрения в темноте, после чего постепенно сужается периферическое поле зрения.

В исследовании продолжительностью 12 месяцев приняли участие 85 пациентов мужского пола в возрасте от 12 до 48 лет.

Исследование достигло основной конечной точки: у значительной доли пациентов, получавших генную терапию, способность читать при слабом освещении улучшилась как минимум на 15 дополнительных букв. В контрольной группе, участники которой не получали терапию, такого улучшения не наблюдалось ни у одного пациента.

Частная компания Beacon Therapeutics сообщила, что обсудит с регуляторными органами разных стран возможность подачи заявки на регистрацию терапии на основании результатов исследования.