Генетика помогла восстановить иммунитет у «людей из пузыря»

Данный вид иммунодефицита связан с мутацией в гене IL2RG, встречающейся у детей мужского пола. Ученые использовали переделанный лентивирус в качестве вектора доставки правильной копии проблемного гена в стволовые клетки, стоящие за производством крови. Для укоренения измененных стволовых клеток ученые применили также препарат для химиотерапии (бусульфан).

В рамках эксперимента пять пациентом мужского пола 7-23 лет пережили генную терапию. После лечения иммунные клетки были исправлены, а иммунный ответ частично восстановился. При этом ослабились проявления хронической норовирусной инфекции и болезней кожи. Позитивный эффект сохранялся в течение 6-9 месяцев у трех более молодых пациентов и в течение 2-3 лет у более взрослых пациентов.