FDA зарегистрировала препарат компании Ultragenyx для терапии редкого метаболического заболевания

Препарат вестронидаза (vestronidase alfa-vjbk) был разрешен контрольными органами США для применения среди взрослых пациентов и детей с мукополисахаридозом VII типа (синдром Слая), сообщается на сайте FDA.

Мукополисахаридоз VII типа является очень редким наследственным заболеванием, всего в мире состояние диагностировано у 150 человек. Заболевание характеризуется дефицитом β-глюкуронидазы, что ведет к накоплению в тканях хондроитинсульфатов.

Новый лекарственный препарат является рекомбинантной человеческой β-глюкуронидазы и предназначен для заместительной терапии пациентов с синдромом Слая. В клинических исследованиях ЛС приняли участие 23 пациента в возрасте от 5 месяцев до 25 лет. Участники получали вестронидазу (в дозировке до 4 мг/кг) один раз в две недели на протяжении до 164 недель.

Регуляторы обязали Ultragenyx, компанию-разработчика новой терапии, провести постмаркетинговые исследования для оценки долгосрочной безопасности лекарственного средства.