Американский медрегулятор после появления сообщений о том, что введение препарата «Золгенсма» от Novartis , предназначенного для генной терапии спинальной мышечной атрофии, привело в ряде случаев к возникновению опухолей, взялся за расследование этих обстоятельств.
В FDA при этом заявили, что пока по имеющимся у управления данным общие преимущества «Золгенсмы» по-прежнему перевешивают потенциальные риски.
В препарате используется модифицированный вирус для доставки рабочей копии гена в клетки. В двух случаях врачи действительно обнаружили доказательства того, что носитель, используемый в лечении, внедрил свой генетический материал в собственную ДНК пациентов, отметили в Novartis.
В компании также подчеркнули, что своевременно и надлежащим образом уведомили органы здравоохранения в обоих случаях и что потенциальный риск развития опухолей указан в инструкции по применению препарата.



