FDA разрешит компаниям опираться на предыдущие исследования при регистрации препаратов

FDA предлагает разработчикам генных и клеточных терапий ссылаться на уже имеющиеся данные исследований, если используемые компоненты или механизмы уже известны и одобрены регулятором. Представленный проект руководства призван исключить дублирование испытаний и ускорить вывод препаратов на рынок для людей, страдающих редкими заболеваниями.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало проект руководства, которое должно ускорить создание генных и клеточных препаратов за счет использования уже накопленной информации об аналогичных разработках, признанных в научном сообществе. Это позволит не дублировать исследования и упростит подачу заявок.

Документ касается прежде всего средств от редких и смертельно опасных генетических заболеваний. Масштабные клинические испытания в таких случаях проводить сложно из-за крайне низкой распространенности патологий и дефицита потенциальных участников. Регулятор выделил три блока:

• Первый охватывает производство и контроль качества. Если в препарате применяется известная технология (к примеру, тот же тип вирусного вектора или липидной наночастицы, которые транспортируют терапевтический компонент в организме), разработчик вправе частично заимствовать предыдущие исследования: описание оболочки молекулярных структур и их физико-химических свойств, инструкции и математические модели для выявления примесей и т.д.
• Второй связан с доклиническими испытаниями. Если задействован уже проверенный и одобренный ранее способ доставки активного вещества, FDA разрешает перенести сведения о нем из прошлых досье. Благодаря этому производители смогут не проводить повторные исследования на животных.
• Третий касается клинических испытаний. Компании получают возможность ссылаться на данные о дозировках и реакциях организма, задокументированные при изучении похожих препаратов.

Смягчение требований не означает снижение стандартов, подчеркнули в ведомстве. При подаче заявки необходимо детально обосновать, почему те или иные исследования применимы к новому продукту, определенной группе больных, дозировке и способу введения. Для новых препаратов, которые воздействуют на конкретные генетические последовательности с высокой точностью, по-прежнему нужна отдельная доказательная база их эффективности.

Руководство логически дополняет ряд других недавних инициатив FDA. Ранее в этом году регулятор представил упрощенный порядок регистрации лекарств на основе обоснованности механизма их действия. Он предназначен для персонализированных лекарств от ультраредких болезней, для которых классические рандомизированные исследования провести объективно невозможно. Поэтому препарат может выйти на рынок по итогам небольшого, но строго контролируемого клинического испытания, подтверждающего действенность и безопасность.