FDA присвоило статус прорывной терапии в лечении системной красной волчанки препарату компании Merck

Компания Merck объявила о том, что Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило статус прорывной терапии препарату энпаторан для лечения пациентов, страдающих системной красной волчанкой (СКВ) с активными кожными проявлениями. Энпаторан — пероральный селективный ингибитор толл-подобных рецепторов (TLR) 7/8, воздействующий на центральные пути возникающего при СКВ аутоиммунного воспаления.

«Для 85% пациентов с СКВ, у которых заболевание сопровождается кожными проявлениями — зачастую сопряженными со значительным физическим и психосоциальным бременем, — отсутствие таргетной терапии затрудняет контроль над болезнью», — заявил Дэвид Вайнрайх, MD, MBA, глобальный руководитель подразделения исследований и разработок и главный медицинский директор Merck Biopharma.

«Присвоение статуса «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy) свидетельствует о том, что препарат энпаторан способен изменить подход к лечению СКВ: он не только устраняет видимые проявления заболевания — кожную сыпь, — но и потенциально обеспечивает терапевтический эффект, выходящий за рамки воздействия на кожу. Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA, чтобы как можно скорее сделать эту крайне необходимую терапию доступной для пациентов».

Решение FDA о присвоении статуса прорывной терапии было принято по результатам клинического исследования фазы 2 WILLOW — многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с подбором дозы, осуществленного в целях оценки безопасности и эффективности перорального препарата энпаторан. Исследование проводилось не по классическому стандарту, а с использованием современных гибких подходов, таких как «корзинное исследование» и «адаптивный дизайн» и включало пациентов как с кожной красной волчанкой (ККВ), так и с СКВ. Результаты свидетельствуют, что энпаторан обеспечивает значительное уменьшение симптомов СКВ, особенно у пациентов с активными кожными проявлениями.

Кроме того, компания Merck недавно инициировала исследования ELOWEN 1 и ELOWEN 2, глобальную программу III фазы по оценке эффектов терапии как на кожные, так и системные симптомы у пациентов с СКВ и возможной связи между кожными проявлениями и системной активностью заболевания.