FDA присвоило ‘сиротский’ статус препарату компании Amicus Therapeutics

FDA присвоило статус \’сиротского\’ препарату AT2101 компании Amicus Therapeutics (США) для лечения болезни Гоше. В мире этим заболеванием страдают примерно 10 тыс. человек. Клинические испытания препарата планируются на первую половину текущего года. Другой продукт компании — Amigal (Migalastat Hydrochloride) для терапии болезни Фабри уже проходит клинические испытания II фазы. Amicus Therapeutics разрабатывает препараты для лечения генетических заболеваний.