FDA повторно приостановило КИ препарата SGT-001 для лечения МДД из-за нежелательного явления
Компания Solid Biosciences («Солид Байосайенсиз») информировало о том, что FDA приостановило клиническое исследование (КИ) I/II фазы IGNITE DMD экспериментального препарата SGT-001 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) после развития серьезного нежелательного явления (СНЯ) у одного из субъектов исследования, сообщает портал FirstWord Pharma.
Данное СНЯ считается связанным с исследуемым препаратом, введенным пациенту в конце октября. СНЯ характеризуется активацией комплемента, тромбоцитопенией, острым поражением почек и сердечно-легочной недостаточностью.
В Solid Biosciences заявили о планах сотрудничества с FDA для разрешения ситуации, связанной с приостановкой КИ, и определения следующих шагов в отношении КИ IGNITE DMD.
В июне 2018 года FDA отменило приостановку того же КИ. В первый раз данное КИ было приостановлено после того, как первый пациент, которому был введен SGT-001, был госпитализирован на основании данных лабораторных исследований, показавших снижение уровня тромбоцитов и эритроцитов, а также свидетельствовавших об активации комплемента. Тогда компании заявила о внесении соответствующих изменений в протокол исследования и усилении мер мониторинга состояния пациентов.
